46
MDS 2013 Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“ Dresden

MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

  • Upload
    others

  • View
    0

  • Download
    0

Embed Size (px)

Citation preview

Page 1: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

MDS 2013 – Standards und Perspektiven

U. Platzbecker

Medizinische Klinik und Poliklinik I

Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“ Dresden

Page 2: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Der mögliche MDS-Patient

Variable

Hb Ek-Pflicht

ANC 1.5

PLT 96

EPO 280

KMP: 5% Blasten

Zytog.: 46 XY

Page 3: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

IPSS = 1

Greenberg et al. Blood 1997

Variable Score

0 0,5 1,0 1,5 2,0

KM Blasten (%) < 5 5–10 11–20 21–30

Karyotyp Good Intermediate Poor

Zytopenien 0/1 2/3

Score IPSS-Gruppe Medianes Überleben (Jahre)

0 Low 5,7

0,5–1,0 Int-1 3,5

1,5–2,0 Int-2 1,2

≥ 2,5 High 0,4

Low R

High R

Page 4: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

IPSS-R = 5

Greenberg et al. Blood 2012

Variable IPSS-R-Score

0 0,5 1,0 1,5 2,0 3,0 4,0

Zytogenetik† Very good Good Intermediate Poor Very poor

KM-Blasten (%)

≤ 2 > 2 – < 5 5 – 10 > 10

Hämoglobin (g/dL) ≥ 10 8 – <10 < 8 –

Thrombozyten(x109/L) ≥ 100 50 – < 100 < 50 – –

ANC (x109/L)

≥ 0,8 < 0,8

ANC = absolute Neutrophilenzahl; KM = Knochenmark.

* IPSS-R-Risikogruppen: Very low < 1,5; Low 1,5 – 3; Intermediate 3 – 4,5; High 4,5 – 6; Very high > 6

† Very good = -Y, del(11q); Good = normal, del(5q), del(12p), del(20q), doppelt einschließlich del(5q); Int. = del(7q), +8, +19, i(17q), andere einzelne oder doppelte unabhängige Klone; Poor = -7, inv(3)/t(3q)/del(3q), komplex (3 Aberrationen); Very poor = komplex (>3 Aberrationen).

Page 5: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

IPSS-R-Score

Greenberg et al. Blood 2012

Anzahl Patienten

Very Low

Low Inter-

mediate High

Very High

Patienten (%)

7012 19 % 38 % 20 % 13 % 10 %

Überleben 8,8 5,3 3,0 1,6 0,8

Mit 4% Blasten wären es 3 Jahre…

Page 6: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Gibt es das „MDS bcr-abl“ ?

HSC Dysfunktion

MDS Phänotyp

Immunsystem

Umwelt

Apoptose

Epigenetik

DNA Schaden

Angiogenese

Stroma

Alter

Page 7: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Mutationen von EZH2, p53, ASXL1, RUNX1

Bejar et al. NEJM 2011

Gesa

mtü

berleben

Jahre

INT-1 ohne Mut.

INT-1 mit Mut.

INT-2

Page 8: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Mutationen bei MDS

Mian et al. Haematologica 2013

Page 9: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Schinzel-Giedion-Syndrom

Page 10: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Fe-Chelation

Niedrigrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

Zulassung

Page 11: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Eisenchelation assoziiert mit besserem Gesamtüberleben?

Rose et al. Leuk Res 2010 Neukirchen et al. Leuk Res 2012

Mit Chelat-Therapie: 115 Monate

Ohne Chelat-Therapie: 50 Monate**

** p < 0,003

Zeitraum Diagnose – Tod (Monate)

1,00

0,75

0,5

0,25

0,00 Ü

berlebensw

ahrs

chein

lichkeit

IPSS INT-1 Mit Chelat-Therapie: 75 Monate

Ohne Chelat-Therapie: 49 Monate

Page 12: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Hepatische Eisenüberladung im Kontext der allogenen SZT

niedrig

hoch

Überlebensw

ahsc

hein

lichke

it

Monate

LIC < 125 μmol/g (n = 44) LIC ≥ 125 μmol/g (n = 44) zensiert

Wermke et al. Clin Cancer Research 2012

LIC = Lebereisenkonzentration

Page 13: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Post HSCT Post HSCT Prior to HSCT

-30 0 21 100 360

MRI MRI MRI

• LPI, eLPI, DCI, Hepcidin

• LPI, eLPI, DCI, Hepcidin • Immune modulation

ALLogeneic Iron inVEstigators observational Trial

Wermke & Platzbecker

Page 14: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Fe-Chelation

Niedrigrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

Epo = Erythropoetin; LEN = Lenalidomid; HDAC-I = Histon-Deacetylase-Inhibitor; TRA = Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

Zulassung

Epo TRA LEN HDAC-I

Aktiv, aber keine Zulassung

Page 15: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Prädiktion Ansprechen Epo

Gutes Ansprechen (74 %)

Intermediäres Ansprechen (23 %)

Schlechtes Ansprechen (7 %)

Score > +1

Score -1 bis +1

Score < -1

RA, RARS, RAEB

Therapieansprechen: Score

S-EPO (U/l)

< 100 +2

100–500 +1

> 500 -3

Transfusionen

(EKs/Monat)

< 2 +2

≥ 2 -2

Hellstrom-Lindberg E et al. Br J Haematol 1997; 99: 344–351

Page 16: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

ARCADE Studie LR-MDS

Amgen

Page 17: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

PACE-MDS-Studie

Suragani et al. ASH 2011

EPO Rezeptor Expression

ActRII-Signale

TGF-β Familie moduliert

“späte Erythropoese”

Reifungstage Erythropoese

Page 18: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Fe-Chelation

Niedrigrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

Epo = Erythropoetin; LEN = Lenalidomid; HDAC-I = Histon-Deacetylase-Inhibitor; TRA = Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

Zulassung

Aktiv, aber keine Zulassung

Epo TRA LEN HDAC-I

Page 19: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

MDS 005 Studie

• IPSS LOW/INT-1 und NON-del5q

• EPO refr. oder keine Ansprechen

• Mind. 4 Eks/8 Wochen

Celgene

Page 20: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

LEMON5-Studie

• IPSS LOW/INT-1 und del5q

• <5% Blasten

• Rekrutierung beendet

Germing

Page 21: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

AML-Progression bei Niedrigrisiko-MDS mit del(5q) im Vergleich

Zeit (Jahre)

LEN-behandelt Unbehandelt

Kumulative 2-Jahres-Inzidenz 7 % 12 %

Kumulative 5-Jahres-Inzidenz 23 % 20 %

Mediane Zeit bis zur AML-Progression nicht erreicht nicht erreicht

AM

L-Pro

gre

ssio

n

kum

ula

tive

Inzi

denz Unbehandelt

LEN-behandelt

0 1 2 3 4 5 6

1,0

0,8

0,6

0,4

0,2

0

125 79 58 39 24 18 9

53 97 119 128 120 98

Patienten unter Risiko (n)

Kündgen et al. Leukemia 2013

Page 22: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

AML-Übergang bei MDS del(5q)

Jädersten M et al. JCO 2011

p53 mutiert

p53 nicht mutiert

Zeit (Jahre)

Page 23: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

AZA+LEN Phase-I-Studie bei HR-MDS mit del(5q)

Anom

alie

-Ausp

rägung (

%)

Zeit seit Therapiestart (Monate)

Komplettes zytogenetisches Ansprechen und hämatologische Remission

TP53 mut BM, Exon 5

del(5q) CD34+ PB FISH

Induktionstherapie

Hämatologisches und zytogenetisches Rezidiv

HR-MDS = Hochrisiko-MDS Platzbecker et al. Leukemia 2013

CCR Rezidiv CCR CCR

Page 24: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Der mögliche MDS-Patient

Variable

Hb Ek-Pflicht

ANC 0.8

PLT 12

EPO >500

KMP: 5% Blasten

Zytog.: 46 XY

Page 25: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Fe-Chelation

Niedrigrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

Epo = Erythropoetin; LEN = Lenalidomid; HDAC-I = Histon-Deacetylase-Inhibitor; TRA = Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

Zulassung

TRA EPO LEN HDAC-I

Aktiv, aber keine Zulassung

Page 26: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Romiplostim bei Niedrig-Risiko MDS

Kantarjian et al. ASH 2012

Romiplostim Placebo Total HR, 95% CI

AML 10/168 (6.0%) 2/82 (2.4%) 12/250 (4.8%) 2.54, 0.6-11.5

- RAEB-1/-2 6/25 (24%) 2/9 (22%) 8/34 (24%) 1.06, 0.21-5.49

- Non-RAEB 4/143 (2.8%) 0/73 (0%) 4/216 (1.9%) NA

Page 27: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Romiplostim bei Niedrig-Risiko MDS

IWG Response

Pro

po

rtio

n

(%)

0

10

20

30

40

50

60

70

80

90

100

Placebo

Romiplostim

n* =

HI-EHI-P HI-N

83 167 41

n*, number of subjects evaluable for various HI responses

77 13 28

IWG Response

Od

ds

Rat

io (

OR

)HI-P HI-E HI-N

0

5

10

15

20

25

30

35

40

45

50

55

60

OR(95%CI)

15.6(4.7, 51.8)*

3.0(0.9, 9.7)

4.6(0.9, 25.3)

* P<0.001

Kantarjian et al. ASH 2012

Page 28: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Baseline-TPO: < 500 pg/ml +2 ≥ 500 pg/ml -3

Vorherige Thrombozyten-

Transfusionen < 6 Einheiten +1 ≥ 6 Einheiten -3

Romiplostim bei Niedrig-Risiko-MDS

Sekeres & Platzbecker ASH 2012

Score +3

Score -1, -2

Score -6

MDS-Patienten, behandelt mit Romiplostim

34 %

65 %

17 %

Ansprechrate

TPO = Thrombopoeitin

Page 29: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Eltrombopag

• Phase II, >10% Blasten, PLT<30 • 2:1 Randomisierung

• Endpunkt: Überleben

GSK

Page 30: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Fe-Chelation

Niedrigrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

Epo = Erythropoetin; LEN = Lenalidomid; HDAC-I = Histon-Deacetylase-Inhibitor; TRA = Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

Zulassung

Aktiv, aber keine Zulassung

Epo TRA LEN HDAC-I

Page 31: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

GEPARD Studie

• Phase II, IPSS LOW/INT-1 • Ek-abhängig

• Panobinostat +/- EPO

• Kein Ansprechen - Toxizität

Novartis Platzbecker et al. EHA 2012

Page 32: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Orales Azacitidin

Laille et al. MDS 2011, Edinburgh, UK

• 300 mg p.o. Tag 1–21 führt zu anhaltender Hypomethylierung

• Studie: IPSS INT-1 mit PLT <50

Extrapolierte kumulative AZA-Exposition pro Zyklus M

ittlere

r kum

ula

tive E

xposi

tion

(AU

C)

pro

Zyklu

s (n

g*hr/

ml)

s.c. 75 mg/m2

tgl. x 7 Tage

10000

8000

0

6000

4000

2000

p.o. 300 mg

tgl. x 21 Tage

AZA s.c. AZA p.o.

Page 33: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Der mögliche MDS-Patient

Variable

Hb Ek-Pflicht

ANC 1.5

PLT 96

EPO 280

KMP: 5% Blasten

Zytog.: 46 XY

Variable

Hb Ek-Pflicht

ANC 0.9

PLT 23

EPO 560

KMP: 15% Blasten

Zytog.: 46 XY

Page 34: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Intensive CTx/allo Tx Fe-Chelation

5-Aza

Niedrigrisiko Hochrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

Epo = Erythropoetin; LEN = Lenalidomid; HDAC-I = Histon-Deacetylase-Inhibitor; TRA = Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

5-Aza = Azacitidin; CTx = Chemotherapie; Tx = Transplantation

Zulassung

Aktiv, aber keine Zulassung

Epo TRA LEN HDAC-I

Page 35: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

35

Page 36: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Prognostische Faktoren mit Aza

ECOG = ECOG Performance Status

EK = Erythrozytenkonzentrat

IPSS = International Prognostic Scoring System

APSS = Azacitidine Prognostic Scoring System

OS = Gesamtüberleben (Overall Survival)

Itzykson R et al. Blood 2011; 117: 403–411

Score 0 1 2

ECOG 0–1 2

Zirkulierende Blasten NEIN JA

EKs < 4 U/8 Wochen 4 U/8 Wochen

IPSS-Zytogenetik günstig intermediär schlecht

Gesamtscore 0 1–3 4–5

APSS-Gruppe niedrig intermediär hoch

Medianes OS, Monate nicht erreicht 15 Monate 6 Monate

Page 37: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Rigosertib bei AZA Versagen

2:1 Randomisierung, Phase 3

N=13, 4x mCR, 8x SD

Keine hämat. Verbesserung

Seetharam et al. ASH 2012, Leukemia Res 2012

Rigosertib

Histor. Kontrolle

Onconova

Page 38: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Temsirolimus bei MDS (TEMDS)

Leipzig

Dresden

Chemnitz

Düsseldorf

Göttingen

Mannheim

• Temsirolimus 25mg i.v. 4-12 Monate

• n=40

• multizentrisch

Platzbecker / Wermke

Page 39: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Phase I “ROMDS-Studie”

- Ziel: MTD/ DLT von Romidepsin + Azacitidin (Vidaza®)

- monozentrisch

Kündgen / Germing

Page 40: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Pro und Cons der allogenen HSZT

Platzbecker Semininars in Hematology 2012

Niedrigrisiko-Erkrankung, Komorbidität, therapeutische Alternativen

Hochrisiko-Erkrankung mit potentiell

langfristigem krankheitsfreiem Überleben

Gefahren bei HSZT (GVHD, Rezidiv, Infektion)

HSZT = hämatopoetische Stammzelltransplantation

GVHD = Graft-verus-host disease

Page 41: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Allogene HSZT vs AZA bei MDS 60-70 Jahre

Platzbecker et al BBMT 2012

Page 42: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Deutsche VidazaAllo-Studie

PI: Kröger/ Co-PI: Platzbecker

MDS IPSS INT-2/HIGH 55–70 Jahre

4-6 x Vidaza plus Spendersuche

Registrierung

Spender

RIC TX

Kein Spender

Vidaza bis PD

SD, CR, PR PD – off study

RIC TX = allogene Stammzelltransplantation

mit reduzierter Konditionierungsintensität

Page 43: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Kann die allogene SZT ungünstige Prognosemerkmale eliminieren ?

Thol et al. ASH 2012 Deeg et al. Blood 2012

Page 44: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Intensive CTx/allo Tx Fe-Chelation

5-Aza

Niedrigrisiko Hochrisiko

Risikostratifikation nach IPSS

Aktuelle Optionen bei MDS

CTx = Chemotherapie; Tx = Transplantation; Epo = Erythropoetin; TRA = Thrombopoetinrezeptor-Agonisten

Zulassung

Studien

Lenalidomid Epo TRA

AZA p.o. PACE Rigosertib

Rigosertib

AZA vs AZA+ALLO

TRA

TEMDS

Page 45: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

(C) GMIHO - Gesellschaft für Medizinische Innovation Hämatologie und Onkologie mbH 45

EU-MDS Office

Pharma

EU funding National

MDS study

groups

EU-MDS Office

Clinical Trials

European MDS Study Coordination Office

Page 46: MDS 2013 Standards und Perspektiven€¦ · MDS 2013 – Standards und Perspektiven U. Platzbecker Medizinische Klinik und Poliklinik I Universitätsklinikum „Carl Gustav Carus“

Zusammenfassung

• Sehr heterogene Erkrankung

• IPSS Standard

• „Molekulare Dämmerung“

• Therapeutisches Problem speziell Niedrigrisiko-MDS

• Pat. in klinische Studien einschließen

www.mds-register.de www.kompetenznetz-leukaemie.de