T. SiglT. EwertG. Stucki

Patientenzentriertes Assessmentder funktionalen Gesundheitbei systemischer Sklerodermie –Wo stehen wir?

Z Rheumatol 63:463–469 (2004)DOI 10.1007/s00393-004-0674-4

ZfR

h674

BEITRAG ZUM SCHWERPUNKT THEMA

Eingegangen: 10. September 2004Akzeptiert: 18. Oktober 2004

Dr. med. Tanja SiglKlinik und Poliklinik für PhysikalischeMedizin und Rehabilitation derUniversität MünchenMarchioninistr. 1581377 München, GermanyTel.: +49-89/70 95-40 70Fax: +49-89/70 95-88 36E-Mail: tanja.sigl@med.uni-muenchen.de

Dipl.-Psych. Thomas EwertKlinik und Poliklinik für PhysikalischeMedizin und Rehabilitation derUniversität MünchenMarchioninistr. 1581377 München, GermanyTel.: +49-89/70 95-40 77Fax: +49-89/70 95-88 36E-Mail:thomas.ewert@med.uni-muenchen.de

Prof. Dr. med. Gerold Stucki; MD, MS ())Klinik und Poliklinik für PhysikalischeMedizin und Rehabilitation derUniversität MünchenMarchioninistr. 1581377 München, GermanyTel.: +49-89/70 95-40 51Fax: +49-89/70 95-88 36E-Mail:gerold.stucki@med.uni-muenchen.de

Patient-centered assessmentof functional health in systemicsclerosis – Where are we now?

n Zusammenfassung Patienten-zentrierte Fragebögen zur Selbst-beurteilung haben sich in derRheumatologie als praktisch, zu-verlässig und valide erwiesen, umdie funktionalen Einschränkun-gen bei verschiedenen rheumati-schen Erkrankungen zu erfassen.Allerdings gibt es bisher nur we-nige validierte, patientenzentrier-te, krankheitsspezifische Frage-bögen für die systemische Sklero-dermie. Während der Health As-sessment Questionnaire (HAQ)die Funktionseinschränkungenbei Sklerodermie-Patienten nichtspezifisch genug abbildet, deckendie in der modifizierten Versiondes HAQ für die Sklerodermiehinzugefügten Visuellen Analog-skalen (VAS) allgemeine und spe-zifische Organmanifestationenzum großen Teil, jedoch nicht er-schöpfend ab. Der FragebogenSklerodermie (SySQ) spiegelt all-gemeine, organspezifische Symp-tome und muskuloskelettale Be-schwerden mit einem Fokus auffunktionalen Einschränkungender oberen und unteren Extremi-täten wider. Jedoch sind Ray-naud-Phänomen und Nierenfunk-tion nicht repräsentiert, Anwen-dungsdaten in einem longitudina-

len Setting sowie eine kulturüber-greifende Validierung fehlen bis-her. Die Klassifikation der Funkti-onsfähigkeit, Behinderung undGesundheit (ICF) der WHO bietetsich zukünftig als gemeinsameReferenz und Sprache beim De-sign neuer umfassender, patien-tenzentrierter, krankheitsspezifi-scher Fragebögen sowie bei derWeiterentwicklung bereits etab-lierter bei der systemischen Skle-rodermie an.

n Summary Self-administeredpatient-centered questionnaireshave been shown to be practical,reliable and valid in terms ofevaluating functional limitationsin rheumatic diseases. In systemicsclerosis a modified version of theHAQ and condition-specific ques-tionnaires have been used. TheHealth Assessment Questionnaire(HAQ) does not comprehensivelycover functional limitations inpatients with systemic sclerosis.Visual Analogue Scales added tothe modified HAQ reflect generaland organ-specific symptoms onlyto some extent. The Self-adminis-tered Systemic Sclerosis Question-naire (SySQ) includes general, or-gan-specific and musculoskelettalsymptoms with a focus on func-tional limitations of the upper andlower extremities. The SySQ hasnot been examined longitudinallynor has it been validated cross-

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culturally. WHO’s InternationalClassification of Functioning, Dis-ability and Health (ICF) couldserve as a future reference frame-work and common language interms of the design of new disease-specific, patient-centered, com-prehensive questionnaires for sys-

temic sclerosis as well as in thefurther improvement of estab-lished questionnaires.

n SchlüsselwörterPatientenzentriertes Assessment –systemische Sklerodermie – ICF –HAQ – SySQ

n Key words Patient-centeredassessment – systemic sclerosis –ICF – HAQ – SySQ

Hintergrund

Die systemische Sklerodermie ist eine Bindegewebs-erkrankung unklarer Ätiologie, die viele Organe be-treffen kann [22]. Die mit der Krankheit assoziiertenEinschränkungen der funktionalen Gesundheit 1, dieMorbidität, Mortalität und Kosten sowohl für Patien-ten als auch die Gesellschaft sind beträchtlich [30].Betroffene leiden unter zahlreichen allgemeinen undorganspezifischen Symptomen, die zu ausgeprägtenBeschwerden führen können. Aus diesem Grundsollte unbedingt ein umfassendes Assessment derfunktionalen Gesundheit durchgeführt werden, umdie vielfältigen Facetten der Erkrankung zu erfassenund im Verlauf beurteilen zu können.

Das Assessment bei der systemischen Skleroder-mie kann verallgemeinernd in zwei Bereiche unter-teilt werden: Klinische Testverfahren und patienten-zentrierte Fragebögen.

Die Quantifizierung des Ausmaßes und Schwer-grades der Hautverdickung gilt als eines der ältestenklinischen Testverfahren bei der systemischen Skle-rodermie [25], allerdings wurde hierfür erst kürzlicheine spezifische Methode zur Anwendung in klini-schen Studien validiert [6–8]. Die Anzahl von Seh-nen mit palpabler Krepitatio, die Fingerspitzen- zuHandflächen-Abstandsmessung, die Lungenfunk-tionsprüfung, die Echokardiographie oder die Be-stimmung der Serumkreatininclearance sind andereBeispiele für effektive klinische Testverfahren, diesich als hilfreich bei der Verlaufsbeurteilung zahlrei-cher Krankheitsaspekte erwiesen haben.

Allerdings können die mit diesen Tests erfasstenParameter bis kurz vor Beginn von Organdysfunk-tionen vollkommen unauffällig sein, ihre Signifikanzist häufig unklar und die Variabilität zwischen ver-schiedenen Untersuchern oft beträchtlich [24]. Zu-

sätzliche Einschränkungen bestehen darin, dass eingeübter Untersucher oder ausgefeilte Technik erfor-derlich sind, bzw. teilweise beträchtliche Kosten an-fallen. Andere Aspekte, die im Gesundheitswesen ei-ne zunehmend größere Rolle spielen, wie z. B. die In-anspruchnahme von Gesundheitsleistungen, Arbeits-unfähigkeitszeiten oder die Patientenzufriedenheit,etc. können mit diesen Verfahren nicht in einem be-friedigendem Maße abgeleitet werden.

Daher bedarf es dringend neuer Wege, um diefunktionale Gesundheit und deren klinisch relevanteVeränderungen, d. h. eine Verbesserung oder Ver-schlechterung über die Zeit, umfassend zu evaluie-ren.

Patientenzentrierte Fragebögen zur Selbstbeurtei-lung haben sich in der Rheumatologie als praktisch,zuverlässig und valide hinsichtlich einer objektivenErfassung von funktionalen Einschränkungen beiverschiedenen rheumatischen Erkrankungen erwie-sen [18, 21, 23]. Allerdings gibt es – im Gegensatzzu den meisten anderen rheumatischen Erkrankun-gen – bisher nur wenige validierte, patientenzent-rierte, krankheitsspezifische Fragebögen für die An-wendung bei der systemischen Sklerodermie [19].

Die vorliegende Arbeit soll einen Überblick überdrei der meist verwendeten Fragebögen zum patien-tenzentrierten Assessment bei der systemischen Skle-rodermie bieten, den Health Assessment Question-naire (HAQ) [12, 13, 18], den für die Sklerodermiemodifizierten HAQ [23] und den Fragebogen Sklero-dermie (SySQ = self-administered systemic sclerosisquestionnaire) [21]. Deren Eigenschaften werdennachfolgend kritisch beleuchtet. Eine Übersicht bie-tet Tabelle 1.

Die ICF (Internationale Klassifikation der Funk-tionsfähigkeit, Behinderung und Gesundheit) wurdein ausgiebigen Vorarbeiten, einer Erprobungsversion(ICIDH), und mehreren Konsensus- und Revisions-prozessen von der WHO basierend auf deren bio-psycho-sozialen Gesundheitsmodell entwickelt [10].Zukünftig könnte sie als gemeinsame Referenz undSprache bei der Entwicklung neuer umfassender, pa-tientenzentrierter Fragebögen sowie deren Weiterent-wicklung auch bei der systemischen Sklerodermie

1 Die funktionale Gesundheit ist gemäß einer Definition derWHO zu verstehen als das Ergebnis einer Interaktion der Kom-ponenten Körperstrukturen, Körperfunktionen, Aktivität und Par-tizipation unter Berücksichtigung von Kontextfaktoren, die in per-son-bezogene und Umweltfaktoren differenziert werden [30]

dienen. Daher wird nachfolgend die Repräsentationder Komponenten der ICF, Körperstrukturen 2, Kör-perfunktionen 3, Aktivität und Partizipation 4 sowieKontextfaktoren 5 zusätzlich für einen Vergleich derausgewählten Fragebögen herangezogen.

n 1. Der Health Assessment Questionnaire (HAQ)

Der HAQ ist ein patientenzentrierter Fragebogen zurSelbstbeurteilung der physischen Funktionsfähigkeitim Alltag [12, 13].

Er wird in acht Kategorien unterteilt: „Ankleidenund Körperpflege“, „Aufstehen“, „Essen“, „Gehen“,„Körperpflege“, „Heben“, „Greifen und Öffnen“ und„Andere Tätigkeiten“. Insgesamt enthält er 20 Fra-gen, ergänzt durch 12 Fragen zur Verwendung einesHilfsmittels bzw. zum Angewiesensein auf die Hilfeeiner anderen Person. Jede Kategorien besteht auszwei oder drei Fragen, die von 0 (ohne Schwierigkei-ten) bis zu 3 (unmöglich) gescort werden. Derhöchste Fragenscore in jeder Kategorie wird zurBerechnung des sogenannten Disability-Index (DI)durch die Zahl der beantworteten Fragen geteilt.

Werden Hilfsmittel verwendet oder die Hilfe eineranderen Person bei der Ausführung einer Tätigkeit

465T. Sigl et al.Patientenzentriertes Assessment der funktionalen Gesundheit bei systemischer Sklerodermie

2 Körperstrukturen nach der ICF sind definiert als die anato-mischen Teile des Körpers, wie Organe, Gliedmaßen und ihre Be-standteile [9]3 Unter Körperfunktionen sind nach der ICF zu verstehen diephysiologischen Funktionen von Körpersystemen (einschließlichpsychologischer Funktionen [9]4 Aktivität ist nach der ICF definiert als Durchführung einer Auf-gabe oder Handlung (Aktion) durch einen Menschen; Partizipati-on bedeutet Einbezogensein in eine Lebenssituation [9]5 Nach der ICF werden Kontextfaktoren unterteilt in person-bezo-gene und Umweltfaktoren. Letztere bilden die materielle sozialeund einstellungsbezogene Umwelt ab, in der Menschen leben undDasein entfalten [9]

Tab. 1 Vergleich der drei bisher meist verwendeten patientenzentrierten Instrumente zur Selbstbeurteilung der funktionalen Gesundheit bei systemischer Sklero-dermie

Health AssessmentQuestionnaire(HAQ)[18]

ModifizierterHAQ fürSklerodermie[23]

FragebogenSklerodermie (SySQ)[21]

Anzahl der Fragen 32 37 32

Zeitaufwand zum Ausfüllen ca. 5 Minuten ca. 8–10 Minuten Keine Angaben

Umfassende Abbildung von Einschränkungender funktionalen Gesundheit bei Sklerodermie

Eingeschränkt Eingeschränkt, aber besserals beim HAQ

Raynaud-Phänomenund Nierenfunktionnicht berücksichtigt

Basierend auf der Referenz eines Krankheitsfolgemodells – – +Nagi-Taxonomie

Einbezug der Erfahrung von Patientenin Fragebogendesign

– (+) +

Einbezug der Erfahrung klinischer Epidemiologenin Fragebogendesign

– – +

Psychometrische EigenschaftenValiditätReliabilität

+keine Angaben(bei der Sklerodermie)

++

++

Kulturübergreifend validiert + (aber nicht fürSklerodermie)

– –

Validierte deutschsprachige Version + (aber nicht fürSklerodermie)

– +

Einsatz in Querschnittsuntersuchungen + + +

Einsatz in longitudinalen Untersuchungen + + –

Repräsentation von ICF-KomponentenKörperstrukturenKörperfunktionenAktivität und PartizipationKontextfaktoren– Personbezogene Faktoren– Umweltfaktoren

–++–+

–++–+

–++–+

innerhalb der acht Kategorien benötigt, erhöht sichein niedrigerer Score auf 2, lag er jedoch bereits bei3, bleibt er 3. Der Disability-Index liegt somit zwi-schen 0 und 3. Zusätzlich enthält der Standard-HAQeine 15 cm lange VAS, auf der der Patient die Inten-sität seines Schmerzes angeben kann (1 cm ent-spricht 0,2 Punkten auf der VAS). Zum Ausfüllen desFragebogens seitens des Patienten werden ca. fünfMinuten benötigt.

Der HAQ erwies sich als valide bei der Beurtei-lung von Einschränkungen der physischen Funk-tionsfähigkeit bei Patienten mit rheumatoider Arth-ritis [2, 12, 13]. Darüber hinaus zeigte er sich als be-merkenswert verallgemeinerbar im Hinblick auf sei-ne Anwendbarkeit bei Bindgewebserkrankungen, wiedem Lupus erythematodes [14], bei der Arthrose [3,12, 13], der Fibromyalgie [4] und der Polymyositis[5]. Mittlerweile wurde der HAQ in alle Weltspra-chen übersetzt und kulturübergreifend validiert [20].

In einer Untersuchung von Poole und Steen 1991[18] zur Überprüfung der Anwendbarkeit bei dersystemischen Sklerodermie füllten alle 211 Patienten,die den ARA (American Rheumatism Association)-Diagnosekriterien für systemische Sklerodermie ent-sprachen [15] den HAQ aus und nahmen an einerspezifischen klinischen Untersuchung teil. Dieseschloss eine Messung zur Erfassung des Ausmaßesund des Schweregrades der Hautverdickung [25] ein.Zusätzlich wurde die Bestimmung von digitalen Ul-cera, Schwellungen im Fingerbereich, Gelenkschmer-zen- oder -schwellungen, palpabler Krepitatio imSehnenbereich, Mobilität im Handbereich sowie derMuskelkraft vorgenommen.

Bei den untersuchten Sklerodermie-Patientenzeigten die HAQ-Kategorien „Andere Tätigkeiten“und „Greifen und Öffnen“ die stärksten Einschrän-kungen, „Aufstehen“ und „Gehen“ wiesen die ge-ringsten auf.

Die signifikantesten Unterschiede zwischen Pa-tienten mit zirkumskripter und diffuser Skleroder-mie fanden sich in den Bereichen, die die Handfunk-tion betrafen.

Der Disability-Index war erwartungsgemäß sig-nifikant höher bei Patienten mit größeren Auffällig-keiten in der Hautverdickungsmessung, mehr Krepi-tatio im Sehnenbereich, ausgeprägterer Gelenkbetei-ligung und Muskelschwäche, womit die Validität desFragebogens auch bei der systemischen Sklerodermieausreichend belegt werden konnte [23].

Insgesamt fand sich sogar ein höherer Disability-Index für die Patienten mit Sklerodermie (im Mittel0,92) als für Patienten mit Rheumatoider Arthritis(im Mittel 0,82) [13] oder systemischem Lupus ery-thematodes (im Mittel 0,66) [14].

Zusammenfassend lassen sich durch Anwendungdes HAQ-Disability Index und der Kategorienscores

Probleme bei der Sklerodermie frühzeitig identifizie-ren und Interventionen gezielt planen. Zusätzlich er-scheint der HAQ ausreichend veränderungssensitiv,um den Erkrankungsverlauf und ein Ansprechen derPatienten auf Medikation und andere therapeutischeInterventionen zu beobachten. Allerdings wurdenzahlreiche für die Sklerodermie spezifische All-gemein- und Organsymptome sowie funktionale Ein-schränkungen nicht oder nicht detailliert genug er-fasst [21]. Des Weiteren fehlen Angaben zur Reliabi-lität (z. B. Test-Retest-Reliabilität) des Fragebogensbei der Sklerodermie.

n 2. Für die Sklerodermie modifizierter HAQ

In einer Weiterentwicklung des Standard-HAQfügten Steen und Medsger 1997 [23] als Modifikationfür die Sklerodermie fünf visuelle Analogskalen(VAS) ähnlich der im Standard-HAQ integriertenSchmerzskala hinzu (15 cm lange VAS, bei der 1 cm0,2 Punkten entspricht), um allgemeine und systemi-sche Organmanifestationen zu evaluieren. Hierbeiwurden insbesondere das Raynaud-Phänomen (RP),digitale Ulcera, die gastrointestinale sowie pulmona-le Beteiligung und der globale Krankheitszustandberücksichtigt. Somit enthält der Fragebogen fünfFragen mehr als der Standard-HAQ. Zum Ausfüllenwerden ca. acht bis zehn Minuten benötigt.

Der Disability-Index (DI) des HAQ und die visu-ellen Analogskalen (Score 0–3; 0 = keine Einschrän-kung, 3 = sehr schwere Einschränkung) wurden bei1250 Patienten mit systemischer Sklerodermie mitzahlreichen klinischen und laborchemischen Para-metern verglichen. Patienten mit früh generalisier-tem Krankheitsverlauf, Gelenkschmerzen und aus-gedehnterer Hautverdickung wiesen in dieser Arbeiterneut – wie bereits in den Voruntersuchungen vonPoole und Steen 1991 [18] – höhere DI-Scores aufals diejenigen mit weniger Komplikationen. DerHAQ-DI korrelierte direkt mit Hautbeteiligung, kar-dialer und hepatischer Erkrankung im Rahmen derSklerodermie, palpabler Krepitatio im Sehnen-bereich, Handkontrakturen und proximaler Muskel-kraft. Über die Zeit korrelierte er mit Veränderun-gen im Hautverdickungsscore und war ein guter Prä-diktor des Überlebens in einer Untergruppe vonPatienten mit einem früh generalisierten Erkran-kungsverlauf. Zusätzlich zeigte die Standard-HAQ-Schmerzskala eine Übereinstimmung mit Gelenk-schmerzen und anderen mit der Sklerodermie inVerbindung stehenden schmerzhaften Symptomen(z. B. Reflux). Die VAS für digitale Ulcera, gastroin-testinale und pulmonale Symptome korrelierten mitsubjektiven und objektivierbaren Befunden für dieseOrgansysteme, was für die Validität des Fragebogens

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spricht. Die VAS zur Beurteilung des globalen Krank-heitszustandes korrelierte mit dem mittleren DI undanderen VAS-Ergebnissen. Allerdings unterschied sienicht zwischen verschiedenen Organmanifestationender Sklerodermie. Obwohl eine VAS für das RP ange-wandt wurde, wurde dieses im Rahmen der klinischenUntersuchung nicht validiert. Daher waren über dieseSkala keine weiteren Aussagen zu treffen [23].

Der von Steen und Medsger [23] modifizierteHAQ bezieht im Vergleich zum Standard-HAQ all-gemeine und spezifische Symptome der systemi-schen Sklerodermie mit ein, allerdings decken dieVAS nicht das ganze Spektrum funktionaler Ein-schränkungen ab (z. B. die prognostisch wichtigeNierenbeteiligung). Zusätzlich ist – wie von Ferraz etal. dargelegt [11] – die Reliabilität von Einzel-VAS-Skalen etwas eingeschränkt, was die Beurteilbarkeitvon Behandlungserfolgen in klinischen Studien be-einflussen könnte (Test-Retest-Korrelationskoeffizientvon Schmerz- und gastrointestinaler-Skala < 0,7;gewünscht > 0,8). Eine weitere Limitierung bestehtdarin, dass eine Veränderung im Krankheitsstatusüber die Zeit in der großen untersuchten Patienten-Gruppe schwer nachweisbar war. Prospektive klini-sche Studien mit dem HAQ, der in regelmäßigenIntervallen zusammen mit klinischen und weiterfüh-renden Untersuchungen eingesetzt wird, sind bisdato nicht publiziert.

n 3. Fragebogen Sklerodermie(SySQ = Self-administered Systemic SclerosisQuestionnaire)

Im Gegensatz zum HAQ und dessen Modifikationfür die Sklerodermie basiert der Fragebogen Sklero-dermie (SySQ) von Ruof et al. [21] auf einer konzep-tionellen Referenz, der sogenannten Nagi-Taxono-mie, die hauptsächlich auf Krankheitsfolgen eingeht[17]. Die Identifikation von Fragen, die für die syste-mische Sklerodermie wichtige Einschränkungen derfunktionalen Gesundheit abbilden, gründete sich aufder klinischen Erfahrung von Rheumatologen sowieeinem Review von Patientenakten und Interviewsmit 12 ausgewählten Patienten, bei denen sich einbreites Spektrum von Krankheitsaktivität, Schwere-grad und Dauer manifestierte. Darüber hinaus warenklinische Epidemiologen an seiner Konzeption maß-geblich beteiligt. Allgemeine Krankheitssymptome,organspezifische Symptome (z. B. kardiopulmonaleund gastrointestinale) und muskuloskelettale Be-schwerden mit einem Fokus auf funktionalen Ein-schränkungen der oberen (d. h. Hand und Finger)und unteren Extremitäten wurden im Rahmen derinterdisziplinären Zusammenarbeit identifiziert.Bezüglich der zum Ausfüllen des Fragebogens benö-

tigten Zeit finden sich in der publizierten Literaturkeine Angaben. Alle identifizierten Fragen wurden ineine vorläufige Version des Fragebogens integriert,die in 113 Fragen bestand. Analog zum HAQ wurdenLikert-Skalen für die Antwortmöglichkeiten zu denFragen verwendet. Die Fähigkeit, eine bestimmte Ak-tion zu vollziehen (0 = ohne Schwierigkeiten, 1 = mitleichten Schwierigkeiten, 2 = mit großen Schwierig-keiten, 3 = unmöglich), die Intensität von Symptomen(0 = nein, 1 = leicht, 2 = mäßig, 3 = stark) und dieHäufigkeit des Auftretens von Symptomen (0 = nie,1 = manchmal, 2 = häufig, 3 = immer) wurden berück-sichtigt. Insgesamt 62 Patienten, die den vorläufigenACR(American College of Rheumatology)-Diagnose-kriterien von 1980 für die systemische Sklerodermie[28] entsprachen, wurden eingeschlossen. Sie fülltendie vorläufige Version des SySQ aus und wurden kli-nisch (Hautverdickungsscore [7], Griffkraft, Finger-spitzen-Handflächen-Abstandes, Beweglichkeitsaus-maße der oberen und der unteren Extremitäten, Ul-cera im Bereich der Finger, orale Manifestationender Erkrankung), laborchemisch und apparativ(Lungenfunktionsprüfung, Echokardiographie, Ultra-schalluntersuchung der Niere, Röntgenthorax und ra-diologische Untersuchungen von Ösophagus, Händenund Füßen) untersucht. 32 von insgesamt 113 Fragenwurden schließlich für den Einschluss innerhalb der12 endgültigen Skalen in vier Kategorien: allgemeineKrankheitssymptome, muskuloskelettale, kardiopul-monale und gastrointestinale Symptome ausgewählt.Sieben der Fragen waren vom HAQ abgeleitet. Diepsychometrischen Eigenschaften für die individuel-len und kategorischen Skalen erwiesen sich als adä-quat. Der Fragebogen wurde als valide beurteilt. AlleSkalen zeigten eine zufriedenstellende interne Übe-reinstimmung und hohe Test-Retest-Reliabilität (Spe-arman-Korrelationskoeffizient: 0,71–0,93). Alle Kor-relationen zwischen den Fragen innerhalb der Skalenwaren statistisch signifikant (p < 0,05; Cronbach-al-pha-Koeffizient für jede der Einzelskalen > 0,65).Wie erwartet, waren die Skalen generell mehr mitfunktionalen als mit morphologischen Einschrän-kungen assoziiert. Die drei Skalen Schmerz, Steifig-keit und Kältegefühl spiegelten diejenigen allgemei-nen Sklerodermie-Charakteristika wider, die oft einesymptommodifizierende Behandlung erfordern. Zweikardiopulmonale sowie drei gastrointestinale Skalendeckten entsprechende Organmanifestationen adä-quat ab [21].

Dennoch spiegelt der SySQ in der jetzigen Fassungnicht alle wichtigen Bereiche ausreichend wider. Zumeinen fehlt bisher eine Skala, die das Raynaud-Phäno-men, eine wesentliche Charakteristik der Skleroder-mie, abbildet. Des Weiteren wurde die Nierenbetei-ligung – ein relevanter Prädiktor für das Überleben– [1] zwar in die klinischen Beurteilung miteinbezo-

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gen, nicht jedoch im Fragebogen abgebildet. Der SySQwurde in einem Querschnittsdesign entwickelt. Esbleibt daher zu zeigen, dass die SySQ-Skalen verän-derungssensitiv sind. Zusätzlich müsste eine kul-turübergreifende Anpassung des im Original deutsch-sprachigen Fragebogens vorgenommen werden, fallsein Einsatz des Fragebogens bei internationalen Multi-zenterstudien vorgesehen ist.

Diskussion und Ausblick

In der Rheumatologie wurde in den letzten Jahr-zehnten konsequent der Patient zur Messung derKrankheitsauswirkungen herangezogen [26]. Zur Er-fassung der funktionalen Gesundheit bei der Sklero-dermie existieren derzeit nur wenige validierte, pa-tientenzentrierte Instrumente. Während der HAQ dieFunktionseinschränkungen bei Sklerodermie-Patien-ten nicht spezifisch genug repräsentiert [18], deckendie in der modifizierten Version für die Skleroder-mie hinzugefügten VAS allgemeine und spezifischeOrganmanifestationen zum großen Teil, jedoch nichterschöpfend ab [23]. Des Weiteren gilt die Reliabili-tät von Einzel-VAS als eingeschränkt [11]. Prospekti-ve Studien in Kombination mit klinischen und La-borergebnissen sind bisher nicht publiziert ebenso-wenig wie eine kulturübergreifende Übersetzung.

Eine Alternative stellt der Fragebogen Skleroder-mie (SySQ) dar. Allgemeine Krankheitssymptome,organspezifische Symptome (z. B. kardiopulmonaleund gastrointestinale) und muskuloskelettale Be-schwerden mit einem Fokus auf funktionalen Ein-schränkungen der oberen und unteren Extremitätenwurden im Rahmen einer interdisziplinären Zusam-menarbeit identifiziert. Seine psychometrischen Ei-genschaften sind adäquat. Jedoch sind das RP unddie Nierenfunktion nicht repräsentiert, Anwendungs-daten in einem longitudinalen Setting sowie einekulturübergreifende Validierung fehlen bisher [21].

Die ICF-Klassifikation der Funktionsfähigkeit, Be-hinderung und Gesundheit der WHO mit ihrenKomponenten Körperstrukturen, Körperfunktionen,Aktivität und Partizipation sowie Kontextfaktorenbietet sich zukünftig als gemeinsame Referenz undSprache beim Design neuer umfassender, patienten-zentrierter, krankheitsspezifischer Instrumente zurErfassung der funktionalen Gesundheit sowie beider Weiterentwicklung bereits etablierter bei der sys-temischen Sklerodermie an [27].

Ein globaler ICF-basierter Vergleich des HAQ [18],des für die Sklerodermie modifizierten HAQ [23] unddes SySQ [21] zeigt, dass alle Fragebögen Körperfunk-tionen, Aktivität und Partizipation sowie Umweltfak-toren der ICF-Komponente Kontextfaktoren, nicht je-doch Körperstrukturen oder personbezogene Fak-toren abdecken (Tab. 1). Bei der Anwendung von kli-nischen Testverfahren und patientenzentrierten Fra-gebögen wird deutlich, dass diese nicht als gegenseiti-ge Konkurrenz, sondern als sich im Sinne einer um-fassenden Beschreibung der funktionalen Gesundheitergänzende Verfahren verstanden werden sollten. Zueinem umfassenden Assessment sollte stets eine Eva-luation von Körperstrukturen gehören. Hierfür bedarfes in der Regel eines Untersuchers, vermutlich kannnur selten eine Selbstbeurteilung seitens des Patientenin ausreichender Präzision erfolgen.

In der aktuelleren Literatur haben sich personen-bezogene Faktoren, wie beispielsweise der Kohärenz-sinn, als wichtige Einflussgröße im Zusammenhangmit der systemischen Sklerodermie erwiesen [16].Daher sollten diese im Rahmen eines Assessmentsmit erhoben werden. Die Frage, ob diese Faktorenbei Neuentwicklungen von Fragebögen zukünftigberücksichtigt, oder aber mittels separater Skalen er-hoben werden sollten, bleibt v. a. unter dem Gesicht-punkt der Praktikabilität zu klären.

Eine detailliertere ICF-basierte Gegenüberstellungvon Fragebögen zur Erfassung der funktionalen Ge-sundheit bei der systemischen Sklerodermie bietetsich als nächster Schritt an.

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