Impact von Patientenpartizipation in EU-Verbundprojekten und EU-Förderprogrammen Jan Geissler Patvocates, LeukaNET, EUPATI-DE Mitglied des Strategiekreises der Nationalen Dekade gegen Krebs jan@patvocates.net

Jeder hat seine “Story”…

BWL, dann Innovationsmanagement bei Bertelsmann Chronische Myeloische Leukämie 2001 (im Alter von 28), Teilnahme an Phase-II-Studie in Mannheim,

in Therapie für 13 Jahre leukaemie-online.de 2002 gegründet European Cancer Patient Coalition 2003 mitgegründet CML Advocates Network in 2005 mitgegründet Ende Medien/Telekommunikation in 2008 (Erstes Mal FP7-Gutachter 2011) Direktor der European Patients’ Academy (EUPATI, IMI) 2011-2017 IMI HARMONY seit 2016 Patvocates seit 2017

Patienten: zunehmend zentrale Rolle in der Forschung sowie regulatorischen Prozessen

Öffentlich- keit

Forschungsethik- kommissionen

Zulassungs- behörden

Gesetzgeber

HTA-Institute

Research subject

Info provider

Advisor

Reviewer

Co-researcher

Driving force

Forschung

Patientenpartizipation ist außerhalb Deutschlands längst gelebter Alltag

Aktiver Partner der EMA Patienten im Vorstand der EMA, in allen Gremien (in fast allen mit Stimmrecht), und “Patient & Consumer Working Party”

Aktiver Partner in medizinischen Fachgesellschaften z.B. Patienten als Vollmitglieder in ESMO, ESMO Patient Advocacy Workgroup, EHA European Affairs Committee, EHA Patient Advocacy Track

Einbindung in partizipative Forschung z.B. University of Leeds, University of Manchester

Einbindung in Förderprogramm H2020: Externe Experten in H2020-Gutachten Einbindung in Konsortien (teilweise in Ausschreibungen gefordert)

Einbindung in Innovative Medicines Initiative (IMI2) in wissenschaftlichen Beirat, Forschungsprojekten und als Gutachter

Gemeinsame Erklärung der Nationalen Dekade gegen Krebs: Einbindung von Patienten in die Forschung eines der Kernziele

“5. Partizipation stärken: Gesundheitsforschung ist nur dann erfolgreich, wenn sie die Menschen erreicht. Wir werden daher die Gesellschaft zum Beispiel über die Selbsthilfe oder andere Patientenorganisationen in onkologische Forschungsthemen einbeziehen. Die Bürgerinnen und Bürger werden damit aktiv in die Dekade eingebunden und bringen zusätzliche Perspektiven und Expertisen ein.”

Patientenpartizipation in IMI und Horizon 2020

Einbindung in Förderprogramm Einbindung in geförderte Projekte In fördernde Institution

In Begutachtung

Konsortialpartner Assoziierter Partner Projektbeirat

•Förderstrategie •Auschreibungstexte •Wissenschaftlicher Beirat

•Patientenbeirat

•Patienten-vertreter in Gutachter-Panel zur Patienten-relevanz und Partizipation in Konsortien

z.B. als Work Package Leiter oder sogar Projektkoordinator Untermodelle: •Mehrere Patientenorgs in Konsortium

•Hub-Modell

Kein Funding, nur In-Kind Contributions

Feedback zu Designfragen, Projekt-Teilschritten und Projektergebnissen

Hoher Impact, aber auch hohes und langfristiges Commitment erforderlich

Umsetzung / Resourcen problematisch

Fraglicher Impact, oft Feigenblatt

Einbindung in Förderprogramm Einbindung in geförderte Projekte In fördernde Institution

In Begutachtung

Konsortialpartner Assoziierter Partner Projektbeirat

•Förderstrategie •Auschreibungstexte •Wissenschaftlicher Beirat

•Patientenbeirat

•Patienten-vertreter in Gutachter-Panel zur Patienten-relevanz und Partizipation in Konsortien

z.B. als Work Package Leiter oder sogar Projektkoordinator Untermodelle: •Mehrere Patientenorgs in Konsortium

•Hub-Modell

Kein Funding, nur In-Kind Contributions

Feedback zu Designfragen, Projekt-Teilschritten und Projektergebnissen

Hoher Impact, aber auch hohes und langfristiges Commitment erforderlich

Umsetzung / Resourcen problematisch

Fraglicher Impact, oft Feigenblatt

Einbindung in Förderprogramme

9 Jahre Evolution der Patientenpartizipation in IMI

Spezifische IMI-Ausschreibungen zur Patientenpartizipation in der Forschung (EUPATI 2012-2017, PARADIGM 2018-2020)

Regelmäßige Beteiligung von Patienten und Patientenvertretern als Referenten in IMI-Events, z.B. Stakeholder Forum (2012)

Umfragen der London School of Economics (LSE) zur Patientenbeteiligung in IMI-Projekten, und zur Wahrnehmung von IMI bei Patienten (2013)

IMI Patient Engagement Strategieworkshop (2016) Einbindung von Patientenexperten in

IMI-Ausschreibungen Ratgeber für Bewerberkonsortien zum

Auffinden und Einbinden von Pat.Orgs (2017)

Patient im Scientific Advisory Committee (2018)

IMI Pool of Patient Experts (2019) https://www.imi.europa.eu/get-involved/patients

IMI Pool of Patient Experts

Basieren auf dem Modell des EMA-Patientenpools und der Erfahrung mit H2020-Reviews hat IMI in 2019 einen “Pool of Patient Experts” aufgesetzt, damit IMI leichter Patienten(vertreter) identifiziert für Beiträge zu • IMI’s wisenschaftlicher Strategie (Prioritäten, Entwicklung von Ausschreibungsthemen,

Beratungen, SGG meetings) • Panels zur Begutachtung von Projektanträgen

und Projekt-Reviews • Review von Inhalten für Patienten und die Öffentlichkeit • Teilahme an IMI-Veranstaltungen, z.B.

IMI Stakeholder Forum

Offener Bewerbungsprozess (nicht via institutionalisierte Organisationen),

Pool mit 176 Bewerbungen initiiert https://www.imi.europa.eu/get-involved/patients/imi-pool-patient-experts

Einbindung in Förderprogramm Einbindung in geförderte Projekte In fördernde Institution

In Begutachtung

Konsortialpartner Assoziierter Partner Projektbeirat

•Förderstrategie •Auschreibungstexte •Wissenschaftlicher Beirat

•Patientenbeirat

•Patienten-vertreter in Gutachter-Panel zur Patienten-relevanz und Partizipation in Konsortien

z.B. als Work Package Leiter oder sogar Projektkoordinator Untermodelle: •Mehrere Patientenorgs in Konsortium

•Hub-Modell

Kein Funding, nur In-Kind Contributions

Feedback zu Designfragen, Projekt-Teilschritten und Projektergebnissen

Hoher Impact, aber auch hohes und langfristiges Commitment erforderlich

Umsetzung / Resourcen problematisch

Fraglicher Impact, oft Feigenblatt

Einbindung in Förderprojekte

Wer ist „der Patient“?

Der Begriff “Patient” wird oft unpräzise verwendet und reflektiert die verschiedenen Arten der möglichen Beiträge nicht ausreichend: “Individual Patients and Carers – Individuelle Patienten und Betreuer”

persönliche Erfahrung mit einer Krankheit zu leben. “Patient Advocates - Patientenfürsprecher”: Einsicht und Erfahrung mit

einer größeren Patientenpopulation “Patient Organisation Representatives – Vertreter von

Patientenorganisationen”: die kollektiven Ansichten einer Patientenorganisation

“Patient Experts - Patientenexperten”: zusätzliches technisches Wissen in F & E und/oder der Arbeit der Behörden

EUPATI Guidance for Patient Involvement in Medicines R&D: HTA, Hunter et al, Frontiers in Medicine (2018), doi: 10.3389/fmed.2018.00231 and at www.eupati.eu/guidances

IMI2 (Vol. €5.3 Mrd): 20% der 135 IMI Projekte haben Patientenorganisationen im Konsortium, 30% in Patient Advocates in Projektbeiräten

Big data in HematologicalMalignancies HARMONY • LeukaNET + Myeloma Patients Europe +

MDS Alliance + Acute Leukemia Advocates Network + Childhood Cancer International + Lymphoma Coalition + CLL Advocates Network

Patient engagement in R&D PARADIGM • European Patients Forum • EURORDIS • Alzheimer Europe • European AIDS Treatment Group

EUPATI

Trainiert Patient Advocates und Patienten als Forschungspartner

Patienten als Konsortialführer (EPF) Patientenorganisationen leiten WP1,

WP6, WP7, und involviert in alle Kernaktivitäten

Beiräte und Codes stellen Unabhängigkeit und gute Managementpraxis sicher • EMA, Swissmedic, MHRA, BfArM, AIFA • Key experts in bioethics, genetics, HTA,

economics, evidence based med, patient advocacy

Harmonization of outcome measures and endpoint definitions for HMs at European level

Increase the application of omics data in clinical practice

Speed up drug development, access pathways and bench-to-bedside process

Building a high-quality Big Data platform on hematological malignancies

One of Europe’s largest Big Data projects. €40m budget, 53 public-private partners from 11 countries

Founded by

Patient Input in IMI HARMONY

WP6: Patient input into • Clinical Value

Framework • Access

Evidence Framework

• Proof of principle study

• Policy Health Stakeholder Feedback Forum

• Policy strategy and communication strategy

WP8: Patient perspective on legal and ethical challenges of BIG DATA relating to privacy protection and informed consent, as well as research and clinical ethics

WP7: contribute to communication about BIG DATA and project results to patients and the public, potentially with a link to EUPATI educational material. (EHA as hub)

WP2: Patient input into outcomes definition and implementation of research projects

Verschiedene Instrumente zur Datengenerierung von Patienten, Patientenvertretern, Organisationen und Patientenexperten

Fokusgruppe

Interview

Umfrage

Patient Advisory Board Klinisches Advisory Board Community Advisory Board Internes Planungs- meeting Social Media Listening

Evidenz-generierung

(z.B. Quantitative Daten oder Berichte)

Einsichten in Patienten-

präferenzen (e.g. Bedürfnisse von

Subgruppen; Strategie für klinische Studien)

“Patient journeys” (e.g. stories, testimonials)

Gemeinsamer Entwurf von

Gesundheits-diensten für

Patienten (z.B. Patienteninformation,

Apps, Patient Support Programmes)

Einsichten in die individuelle

Patientenerfahrung (z.B. Symptome, Nebenwirkungen)

Source: EUPATI (unpublished, still under development / discussion)

Warum sollten Patienten in IMI / H2020-Programmen teilnehmen?

Finanzierung – essentiell für chronisch unterfinanzierte Patientenorganisationen.

Forschung beeinflussen in Erkrankung oder anderen relevanten Bereichen. In den Projekten können Patienten z.B. zu besserer Bedarfsanalyse, Studiendesign, Risiko/Nutzen-Profil, ethischen Fragen, Ergebniskommunikation beitragen.

Netzwerke mit führenden Forschern in Instituten und Unternehmen bilden. Zudem: IMI als strikt regulierter sicherer Hafen einer unabhängigen Zusammenarbeit

Zugriff auf die neueste Forschung und Information darüber an Patienten und die Öffentlichkeit tragen

Es gibt keinen Schleichweg zu Wissen

Qualifizierte Patientenbeteiligung in der Forschung durch Weiterbildung von Patientenvertretern

Abhängig von Art der Beteiligung werden unterschiedliche Kompetenzen benötigt:

Persönliche Rahmenbedingungen für eine effektive Patientenbeteiligung

Dierks, Geissler, Schumacher-Wulf, Schmitt (2019, unpubliziert) 19

Medizinisches Basiswissen Medizinisches Methodenwissen, anatomische und physiologische Kenntnisse, Wissen über Arzneimittelentwicklung

Regulatorisches Wissen Kenntnisse über Prozesse zur Zulassung und Bewertung von Arzneimitteln

Erkrankungsspezifisches Wissen Kenntnisse über die Erkrankung, Behandlung der Erkrankung und die Lebensumstände

Gesundheitspolitische Kompetenz Wissen über Zugang und Teilhabe am Gesundheitssystem (Sozialrecht) und Gesundheitspolitik

Kommunikation lösungsorientiert zu kommunizieren und eine Sache/eine Patientengruppe angemessen zu repräsentierten (auch digital/ in neuen Medien)

Verhandlungsführung und politische Interaktion Fähigkeit, in politischen Kreisen zu interagieren und Verhandlungen zu führen

Fachkompetenzen Methodenkompetenzen Systemkompetenzen

Transparenz und Lauterkeit Transparenz = Offenlegung von Verbindungen Lauterkeit = Persönliche ethische Integrität zwischen Mittelzuwendung und Handlung

Möglichkeit der Aufgabenwahrnehmung Finanzielle Mittel oder Unterstützung, die angestrebte Rolle wahrzunehmen Zeitliche Freiräume zur Aufgabenwahrnehmung Hinreichende Gesundheit

Betroffenenkompetenz & Integration in Betroffenenkreise Integration in Kreise von Betroffenen mit spezifischem Fokus auf das Erkrankungsbild Abstraktionsvermögen von der eigenen Betroffenheit

Europäische Patientenakademie (EUPATI)

Objektive, qualitätsgeprüfte, laienverständliche Materialien & Weiterbildung zu Forschung, Entwicklung und Zulassungsprozessen

EU-Projekt, gefördert durch die „Innovative Medicines Initiative“, die größte öffentlich-private Partnerschaft (EU-Kommission mit EFPIA)

Gestartet 2/2012 Koordiniert vom Europäischen Patientenforum (EPF), EU-Projekt und 18 Landesplattformen (auch DE, CH, AT),

geleitet von Patientenvertretern. In Deutschland: EUPATI gUG Deutsch eine der 9 Sprachen für Weiterbildungsmaterial Kein politisches Projekt, sondern eine „Schule“!

Fazit

Einbindung in Europäische Förderprogramme (IMI, FP7/Horizon 2020) hat sich über viele Jahre und mit vielen Instrumenten erfolgreich etabliert

In IMI und Horizon2020 sind Patientenvertreter aktiv in verschiedensten Beiräten, Arbeitsgruppen und als Gutachter eingebunden

In IMI-Projekten sind in jedem fünften Konsortien Patientenorganisationen Projektpartner, in weiteren 30% über Projektbeiräte

Typische Projektbeiträge der Patientenorganisationen sind Datengenerierung, Ethische Fragen, Arbeitspaketleitung, Koordination externer Akteure, Dissemination

Programme wie die Europäische Patientenakademie (EUPATI) bemühen sich um die Ausbildung zur effektiven Partizipation

Jan Geissler jan@patvocates.net