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Prof. Dr. Franz PorzsoltKlinische Ökonomik, Universitätsklinikum Ulm, 89075 Ulm
Wilsede Workshop Outcomes Research,Lilly Deutschland GmbH, 61350 Bad Homburg
Arbeitsgruppe Qualität- und Nutzenbewertung, Bundesverband Managed Care (BMC) e.V., 10117 Berlin
Konzept des Nutzens in der Medizin
Theoretische Aspekte Konzepte und Messmethoden Nationale und Internationale Bewertungen Alltagsprobleme Vorschlag zur Definition des intangiblen
Nutzens von Gesundheitsleistungen Modelle zur praktischen Umsetzung I + II Perspektiven des Modells
Theoretische Aspekte Nutzen
Generell angewandtes Prinzip Das Streben nach Maximierung garantiert Wohlfahrt
Psychologie Subjektives Glück und Wohlbefinden wird durch
Persönlichkeitsmerkmale, soziodemographische und kontextabhängige Faktoren beeinflusst
Wirtschaftswissenschaften Historische Entwicklung
Klassisch: Kardinaler Nutzenbegriff, messbar in objektiven Einheiten
Neoklassisch: Ordinal, subjektiv: individuelle Präfe-renzhierarchien anstatt objektiv messbarem Nutzen
Aktuell: Messbar an Wohlbefinden / Zufriedenheit
Theoretische Aspekte Wirtschaftswissenschaften (Forts.)
Konzept Aus aggregiertem Nutzenkalkül der Individuen entsteht
gesamtwirtschaftliche Nachfrage. Nur nachgefragte Güter werden produziert.
Bei nachgefragten Gütern ohne spezifischen Nutzen (Bil-dung, Gesundheit) ist Nutzenbewertung bedeutend, um die Effizienz der solidarischen Finanzierung zu gewährleisten.
Definition (ökonomische Perspektive) Maß für die Fähigkeit eines Gutes oder Gegenstandes, die
Bedürfnisse eines wirtschaftlichen Akteurs zu befriedigen. Nutzen = Beitrag zur Bedürfnisbefriedigung
Fazit: Unterschiedliche Definitionen des Nutzens in der Wirtschaftswissenschaft, der Psychologie und der Medizin.
Konzepte und Messmethoden I(Anatomie und Physiologie der Nutzenbewertung)
Nutzen als ein- oder mehrdimensionales Aggregat („Lebensqualität“, Sicht von Individuen) Visuelle Analogskala (VAS) Gesundheitsbezogene Lebensqualität (hrQoL)
Nutzen als Präferenz oder Verhalten(Erfragte Präferenz, Sicht von Individuen) Standard Gamble (Präferenz) Time-Trade-Off (Präferenz) Conjoint- / Discrete Choice Analyse (Präf oder Verhalten)
Konzepte und Messmethoden II(Anatomie und Physiologie der Nutzenbewertung)
Nutzen als 2-dimensionales Produkt(Lebensqualität x Lebenszeit, Sicht der Gesellschaft) Qualitätsbezogene Lebensjahre (QALY)
Nutzen als Quotient
(Aufwand/Ertrag;Grenznutzen, Sicht der Gesellschaft) Inkrementelle Kosten Effektivitäts (ICE) Analyse
Nutzen als 3-dimensionales Produkt(Validität, Absolute Risikoreduktion, Typ der Erwarteten Effektivität, Sicht von Individuen und der Gesellschaft) Wert
Konzepte und Messmethoden
Visuelle Analog Skala
Trifft immer zu
Trifft nie-mals zu
Sehr gut
Sehr schlecht
Konzepte und Messmethoden
Gesundheitsbezogene LebensqualitäthrQoL
• Fragebogen oder Interviews• Selbst- oder fremd-bewertet• Generisch oder spezifisch• Mehrere Dimensionen
•körperlich, seelisch, sozial• Beschreibung als Profil oder Index
•Nottingham Health Profile, SF-36•EuroQol, QWB-Scale
• Validierung!
Konzepte und Messmethoden
p: vollst. Gesundheit
1-p: Tod
GegenwärtigerGesundheitszustand
Standard Gamble:Gesucht wird der Punkt der Unentschlossenheitbei zwei alternativen Handlungsmöglichkeiten
Welcher Wahrscheinlichkeit (p) – zwischen vollständiger Gesundheit (p)und dem Tod (1-p) – entspricht Ihr derzeitiger Gesundheitszustand?
Konzepte und Messmethoden
Time-Trade-OffWie viele Jahre Ihres jetzigen Lebens sind Sie aufzugeben bereit,um einen Zustand in optimaler Lebensqualität zu erreichen ?
Konzepte und Messmethoden
Conjoint und Discrete Choice Analysen
Die Conjoint Analyse erstellt aus verschiedenen variablenanhand geäußerter Präferenzen eine gewichtete Reihe vonNutzwerten.
Wenn zusätzlich eine konkrete Entscheidung zur Akzeptanzgetroffen wird, kann daraus eine Bewertung des Nutzens ab-geleitet werden.
Beide Analysen können die (theoretische) Präferenz [meist]oder [seltener] das (reale) Verhalten abbilden.
Konzepte und Messmethoden
QOL
0.8
0.4
Time
QALY-Konzept
1 3 5
Verwendung der Quality Adjusted Life Years( QALYs) zur Allokationsentscheidung
Sie haben zwei Gruppen von Patienten zu versorgen.Die erste Gruppe (n = 150) leidet an Oligomanie.Die zweite Gruppe (n = 40) leidet an Necessitis.
Die Oligomanie kann durch Oligin® bei einem Patienten zum Preis von 0,5 € um 1 QALY verbessert werden.Die Necessitis kann durch Necessin® zum Preis von 1 € um 1 QALY verbessert werden.
Ihr Budget ist zu klein, um bei allen Patienten eine Ver-besserung um 1 QALY zu erzielen. Es stehen 100 € für die Therapie beider Erkrankungen zur Verfügung.
Wie würden Sie entscheiden?
Verwendung der Quality Adjusted Life Years( QALYs) zur Allokationsentscheidung
Lösung 1: Prinzip der Allokativen Effizienz: Alle, die in Not sind, haben das gleiche Recht auf Behandlung!
Sie behandeln jeweils einen Patienten mit Oligomanie + einen Patienten mit Necessitis zum Preis von 0,5 + 1 € = 1,50 € bis alle Patienten einer Krankheitsgruppe behandelt sind. Die Restmittel werden für die Behand-lung der verbleibenden Patienten verwendet.
Mit 40 x 1,50 € = 60 € können alle 40 Necessitis Pa-tienten und 40 Oligomanie-Patienten versorgt werden; zusätzlich verbleiben 40 € zur Versorgung weiterer 80 Oligomanie-Patienten.
Nach Behandlung der 40 Necessitis Patienten und von 40 + 80 Oligomanie-Patienten, sind die Mittel aufge-braucht. Es verbleiben 30 Oligomanie-Patienten ohne Versorgung.
Verwendung der Quality Adjusted Life Years( QALYs) zur Allokationsentscheidung
Lösung 2:Prinzip der technischen Effizienz: Die Mittel sind effizient einzusetzen (d.h. der maximale Nutzen ist mit dem geringst möglichen Aufwand zu erreichen).
Dazu müssen die Mittel primär für die effizienteste Therapie verwendet werden. D.h. es sind zunächst alle Patienten zu behandeln, bei welchen ein vergleichbarer Nutzen (hier 1 QALY) durch Verwendung der geringst möglichen Mittel erreicht werden kann.
Das bedeutet, dass primär alle Patienten mit Oligoma-nie (150 x 0,5 € = 75 €) behandelt werden. Die verblei-benden Mittel (25 €) werden für die Behandlung von weniger effizienten Therapien verwendet.
Damit können 25 Necessitis-Patienten behandelt werden; 15 Necessitis Patienten bleiben unversorgt.
Konzepte und Messmethoden
Der abnehmende Grenznutzen Der abnehmende Grenznutzen (Incremental Cost Effectiveness; ICE)(Incremental Cost Effectiveness; ICE)
Effektivität(QALYs)
Kosten (€)
1.
3.
2.
1.Maß Bier / Operation
2.Maß Bier / Adjuvante Chemo-/Hormontherapie
3.Maß Bier / Immuntherapie
Konzepte und Messmethoden
Wert (value)Um den Wert einer Gesundheitsleistung abschätzen zu können,sollten drei Informationen verfügbar sein:
• Validität der vorliegenden wissenschaftlichen Daten• Absolute Reduktion des bestehenden Risikos• Biologische Bedeutung [Verhinderung eines Todesfalls oder einer Befindlichkeitsstörung] und deren Eintrittswahrschein- lichkeit unter Alltagsbedingungen (= Typ der erwarteten Effektivität)
Diese drei Variablen werden als Produkt dargestellt, das einenErrechneten Wert zwischen 100 (maximal) und 0,5 (minimal)annehmen kann.Eine Sammlung dieser „Werte“ ermöglicht Vergleiche.
Konzepte zur Bewertung des Nutzens n der Medizin
Dimensionen Eindimensional
Nutzen verstan-den als English
Lebensqualität, Wohlbefinden
Quality of Life,Quality of Well Being
Präferenz
Preference
Messmethoden Profil aus VAS oder Fragebogen oder
Interview
Index aus VAS oder Fragebogen
oder Interview
Erfragte Präferenz durch SG, TTO,
Conjo/ DC Analysen
Verhaltensprä-ferenz durch
Conjo/DC Analysen
Fachliche Fundierung
Psychologie, Soziologie Ökonomie
Perspektive Nutzer
Vorteile Änderungs-sensitivität
Vergleichbarkeit Realistisch
Nachteile Geringe Vergleichbarkeit
Wenig ände-rungssensitiv
Hypothetisch
Bedeutung f. Lei-stungserstattung
Keine Zu wenig Erfahrung
Konzepte zur Bewertung des Nutzens n der Medizin
Dimensionen Zweidimensional Mehrdimensional
Nutzen verstanden als
English
Qualitätsbezogene Lebensjahre
Quality Adjusted Life Years (QALYs)
Kosten-Effektivität
Cost-Effectiveness
Wert
Value
Messmethoden Produkt aus Lebenslänge und Wohlbefinden(Lebensqualität)
Kosten bezogen auf QALYs oder Life Years Safed, ICE
Produkt aus Validität, ARR und Typ der erwarteten
Effektivität
Fachliche Fundierung
Psychologie, Ökonomie Epidemiologie, Medizin
Perspektive Provider Provider
Vorteile Einfach zu erheben Einfach zu berechnen, vergleichbar
Zu wenig Erfahrung
Nachteile Begrenzt auf chron. Erkrankungen
Begr. auf chron. Erkrankungen
Zu wenig Erfahrung
Bedeutung f. Lei-stungserstattung
Meist verwendet Zu wenig Erfahrung
Nationale und Internationale Bewertungen
AMG Begriff Nutzen häufig aber nie explizit genannt.
Gesetzliche Grundlage zur Nutzenbewertung im SGB V Abs.1: IQWiG bestimmt einheitliche Methoden Abs.2: Überprüfung und ggf. notwendige Anpassung
Wissenschaftliche Vorschläge (national) BKK: therapeutische Nutzen kann am Ausmaß des
erzielten therapeutischen Effekts gemessen werden. VFA: sektorübergreifende Definition [KH, Rente],
adäquater Zeitpunkt nach Zulassung, Abgrenzung von Wirkung/Wirksamkeit, randomisierte Studien alleine reichen nicht aus, Mindestdauer / Mindest-mengen unzureichend.
BVA: Nutzen wird der gLQ gleichgesetzt und ist damit subjektiv, zeit- und ortsgebunden; Konzept schwer umsetzbar, weil
Nicht kardinal messbar d.h. objektiv, interpersonelle vergleichbar und als gesellschaftlicher Nutzen aggregierbar
Müsste verschiedene Perspektiven reflektieren und Konflikt zw. Individ./gesellschaftlichem Nutzen lösen
Nationale und Internationale Bewertungen
BPI (10 Fallbeispiele) Messung der Wirksamkeit, der Lebensqualität, der Compliance,
der Nebenwirkungen und der Kosten Fuchs & Sox
225 führende Allgemeininternisten: Bedeutung von 30 Interventionen, wertvoller Beitrag, da Mängel des Verfahrens bewusst werden
Earl Kritische Bewertung der Validität von 89 Cost-Utility-Ratios aus
40 onkologischen Studien (keine gesellschaftliche Sicht, keine Sensitivitätsanalysen/Diskontinuierung, epidemiologische Kriterien unzureichend beachtet
Daten aus klinischen Studien (Eff / Eff) Methoden [TTO] sind realitätsfern Leben wird generell hoch bewertet [response shift]
Exklusive Akzeptanz d. Randomisation nicht gerechtfertigt: Qualitativ gute nicht-randomisierte Studien kommen zu gleichen
Ergebnissen wir gute randomisierte Studien Eff /Eff Problem ist nicht gelöst Präferenzproblem ist ungelöst
Alltagsprobleme I
Brustkrebsbestätigt
BrustkrebsNicht bestätigt
Total
Entdeckt durchMammographie
23 219 242
Nicht entd. durch Mammographie
10 748 758
Gesamt mit Mammographie
33 967 1000
Gesamt ohne Mammograpie
20 13 Fälle weniger
980 1000
Barratt et al, BMJ 2005
Traditionelle Sicht des Brustkrebs-Screenings
Alltagsprobleme I
Neue Sicht des Brustkrebs-ScreeningsPrinzip der „Gefühlten Sicherheit“
Brustkrebsbestätigt
BrustkrebsNicht bestätigt
Total
Entdeckt durchMammographie
23 219 242
Nicht entd. durch Mammographie
10 748 758
Gesamt mit Mammographie
33 967 1000Tod wegenBrustkrebs4 von 1000
Gesamt ohne Mammograpie
20 13 Fälle weniger13 zusätzl.Fälle?
980 1000 Tod wegen Brustkrebs5 von 1000
Alltagsprobleme II
Behandlung eines intrakraniellen Aneurysma Coiling
Durch das Einbringen eines „Drahtgeflechts“ in ein Aneurysma entsteht eine lokale Thrombose
Der Eingriff kann teilweise ambulant durchgeführt werden Das Entgelt für das ambulante Coiling beträgt € 310.-
Clipping Die operative Entfernung des Aneurysmas Der Eingriff wird mit einer stationären Liegezeit von 22
Tagen durchgeführt Das Entgelt für das stationäre Clipping beträgt € 11705.-
Coiling oder Clipping Indikation vom klinischen Risiko abhängig Erfolgsraten beider Verfahren sind miteinander
vergleichbar
Alltagsprobleme II Behandlung eines intrakraniellen Aneurysmas
Risiko ohne Behandlung (geschätzt) 5-10 Blutungen / 100.000 / Jahr
d.h. ca. 6000 Blutungen jährlich in Deutschland 1,75 Mio. Betroffene in Deutschland Blutungsrisiko eines Betroffenen liegt demnach bei
etwa 6000/1.75 Mio = 0.33 % jährlich (Lethalität der Blutung ca. 50%)
Wenn bei Diagnose eine Lebenserwartung von 25 Jahren besteht, beträgt die Gesamtmorbidität/-mortalität ~ 8%/4%
Risiko mit Behandlung (Dtsch. Ges. Neuroradiologie) Gesamtmorbidität/-mortalität ~ 8%/4%
Sinnvolle Konsequenz Präoperative Bewertung des Risikos Behandlung nur bei hohem Risiko Rechtfertigung hoher Behandlungskosten ist erforderlich
Vorschlag zur Definition des Intangiblen Nutzens von Gesundheitsleistungen (1)
Annahmen Entscheidungsrelevanter Nutzen entspricht nicht
dem „realen“ sondern dem subjektiv empfundenen Nutzen
Interessen aller größerer Gesellschaftsgruppen müssen vertreten sein
Um den vom Patienten empfundenen Wert ohne monetären Bezug auszudrücken, verwenden wir Begriff „intangibler Nutzen“
Vorschlag zu Definition Der intangible Nutzen einer Gesundheits-
leistung entspricht dem Mehrwert, derdurch eine neue Leistung im Vergleich zu einer bestehenden Versorgungsmöglichkeit empfunden wird.
Vorschlag zur Definition des Intangiblen Nutzens von Gesundheitsleistungen (2)
Zur Bildung eines Konsensus stehen drei Informationen zur Verfügung Validität der Daten Wirkung (efficacy) unter standardisierten Bedin-gungen Typ der Wirkung (lebensrettend oder eine Belästi-gung
lindernd) Erhebung und Beschreibung der Daten dieser drei
Kategorien erfordert Fachwissen. Interpretation der gemessenen Information ist
subjektiv! Validität objektiv beschreiben, subjektiv bewerten Die Wirkung (efficacy) anhand objektiver Kriterien
gemessen. Extrapolation des Ergebnisses auf die Wirksamkeit (effectiveness) ist subjektiv.
Vergleich verschiedener Leistungen untereinander (Behandlung nach Herzinfarkt oder Verhinderung von Taubheit) ist nur mit subjektiven Kriterien möglich.
Modell zur praktischen Umsetzung I(Validität ist gleichbedeutend mit den Kosten!)*
2 Handlungs-möglichkeiten
Effektivitätverschieden
Effektivitätgleich
Validität derbevorzugtenOption hoch
Validität derbevorzugtenOption gering
EntscheidungVon Kosten
abhängig
Entscheidung abhängig vonEffektivität
Validität beiderOption gleich
Validität beiderOptionen
verschieden
EntscheidungVon Kosten
abhängig
Entscheidung abhängig von
Validität
* Hand aufs Herz: Wer kann die Validität zuverlässig bewerten?
Modell zur praktischen Umsetzung II
Vergleich zweier Therapien zur Verhinderung der Reduktion der Lebensdauer oder Lebensqualität
Ergebnisse beruhend aufWiss Ergebnis, Konsensus
Differenz der Effekte Orientierungswerte ARR > 40%:10 Pkt; 39-25%: 9.9-9.0 Pkt; 24-15%: 8.9-8.0 Pkt,14-10%: 7.9-7.0 Pkt; 9-5%: 6.9-6.0 Pkt; <5%: 5 Pkt
ARR = 14%Entspricht 7.6 Punkte
Validität (Multiplikator bei uneingeschränkter Validität = 1.00, bei sehr stark eingeschränkter Validität = 0.10)
Subjektiv festgelegterValiditätsfaktor: 0.90
Erwarteter Gewinn Wirksamkeit (EGW) (Produkt aus ARR-Punkten und Validitätsfaktor)
ARR-Pkt x Validität = EGW: 7.6 x 0.90 = 6.84 Punkte
Leistungskategorie (L) (Multiplikator bei Ver-hinderung von: Tod =10; Lebensbedrohlichem Ereignis = 9.9 – 9.0; erheblicher Behinderung = 8.9 – 7.0; Behinderung = 6.9 – 4.0; Befindlichkeit = 3.9 – 1.0
Subjektiv festgelegte Leistungskategorie: 9.2
Erwarteter Mehrwert (Nutzen)(Produkt aus EGW und Faktor der Leistungskategorie)
EGW x L = Nutzen6,84 x 9.2 = 62.9 Punkte
Aus einer ARR=14%, hoher Validität (0.90) und bedeutender Leistungs-kategorie (9.2) ergibt sich ein konsensueller Nutzen von 62.9 Punkten
Perspektiven des Modells (1)
Geänderten Bedürfnisse der Gesellschaft können abgebildete werden (Demographischer Wandel, Wertewandel)
Bewertungssystem kann Grundlage für die Erstellung von Ranglisten sein, die zur Definition der Grund-versorgung (basic benefit packages) notwendig sind.
Schritte des Entscheidungsprozesses werden trans-parent. Längs- und Querschnittsvergleiche werden ermöglicht, Varianz der Entscheidungen wird messbar, Diskussion wird versachlicht.
Fairness der Entscheidungen wird durch die Transpa-renz überprüfbar, Partikularinteressen sind schwieriger durchzusetzen.
Perspektiven des Modells (2)
Demokratischer Aspekt der Entscheidung wird unter-stützt und legitimiert die nachfolgenden Entscheidun-gen.
Durch die Quantifizierung wird die Diskussion der in-tangiblen Werte von Gesundheitsleistungen möglich. Die bisher geführte Diskussion war zwangsläufig auf Kosten begrenzt, weil keine quantitativen Aussagen zu den Werten gemacht werden konnten.
Das vorgestellte Modell erfüllt drei Kriterien erfolgrei-cher politischer Entscheidungen inhaltlich „richtig“ mehrheitsfähig kommunizierbar
Vorlesungsmanuskript unter:www.uniklinik-ulm.de/clinecs
Hierarchische Ordnung der Modelle durch die Studenten
Nutzen als ein- oder mehrdimensionales Aggregat („Lebensqualität“, Sicht von Individuen)
(A) Visuelle Analogskala (VAS) (B) Gesundheitsbezogene Lebensqualität (hrQoL)
Nutzen als Präferenz oder Verhalten(Erfragte Präferenz, Sicht von Individuen)
(C) Standard Gamble (Präferenz) (D) Time-Trade-Off (Präferenz) (E) Conjoint- / Discrete Choice Analyse (Präf oder Verhalten)
Nutzen als 2-dimensionales Produkt(Lebensqualität x Lebenszeit, Sicht der Gesellschaft)
(F) Qualitätsbezogene Lebensjahre (QALY)
Nutzen als Quotient (Aufwand/Ertrag;Grenznutzen, Sicht der Gesellschaft)
(G) Inkrementelle Kosten Effektivitäts (ICE) Analyse
Nutzen als 3-dimensionales Produkt(Validität, Absolute Risikoreduktion, Typ der Erwarteten Effektivität, Sicht von Individuen und der Gesellschaft)
(H) Wert