Thomas Jaecklin & Marc Brinkman

Interessegemeinschaft Fragiles X, 16 November 2012

AFQ056/Mavoglurant für Fragiles XAktuelle klinische Studien

Kleine Konzeptstudie zeigt hohe Wirksamkeit in einer Subpopulation* (25-30%) von FXS Patienten

Allgemein gute Verträglichkeit

Tabelle zeigt Nebenwirkungen von ≥2 Teilnehmern

Nebenwirkungen AFQ056n (%)

Plazebon (%)

Müdigkeit 6 (20.0%) 4 (13.3%)

Kopfschmerzen 4 (13.3%)  

Änderungen im Affekt 2 (6.7%) 2 (6.7%)

Durchfall 2 (6.7%) 1 (3.3%)

Erhöhte Pankreasenzym 3 (10.0%) 1 (3.3%)

Schlaflosigkeit 2 (6.7%)  

Erhöhtes Hungergefühl 2 (6.7%)  

Oraler Herpes 2 (6.7%)  

Plazebo

AFQ056

*Patienten mit vollmethyliertem FMR-1 Gen Ref.: Jacquemont, Sci Transl Med, 2011

Ziel: Wirksamkeit & Verträglichkeit von AFQ056 zu bestätigen

2 Hauptstudien (je 160 Teilnehmer)

• Randomisiert, Plazebo-kontrolliert, doppelblind

• Erwachsene 18-45 Jahre & Jugendliche 12-17 Jahre

2 Erweiterungsstudien:

• Teilnehmer der Hauptstudien können in die Erweiterungsstudien übertreten

• Alle Teilnehmer erhalten AFQ056/Mavoglurant, Dosis vom Studienarzt bestimmt

• Dauer: mind. 2 Jahre oder bis zum Verkauf in der Apotheke

Aktuelle AFQ056/Mavoglurant Studien

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• Primäre Messmethode: ABC Skala• Validierte Skala um Verhaltensauffälligkeiten zu messen

• 58 einfache Fragen von der Betreuungsperson ausgefüllt

• Evaluiert 6 Aspekte von auffälligem Verhalten

• 4 weitere Verhaltensskalen, IQ-Test und Lebensqualitätsskala

• Verträglichkeitsdaten: • Leber- und Nierenwerte, Hormone, Medikamentenpegel etc.

Abklärungen während der Studien

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StudienaufbauPhase 2b/3 2214 Jugendliche

Phase 2b/3 2212 Erwachsene

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Globale Studien

Australien/Asien:

- Israel- Indonesien- Australien

Phase 2b/3 2214 Jugendliche

Phase 2b/3 2212 Erwachsene

Europa:

- Dänmark- Frankreich- Italien- Deutschland- Spanien- Schweden- Schweiz- GB- Portugal?

Amerikas:

- USA- Kanada- Brasilien

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• Deutsche Studienzentren:• Prof. Barth - Universitätsklinikum, Tübingen (Erwachsene und Jugendliche)

• Dr. Colla - Charité, Campus Benjamin Franklin, Berlin (nur Erwachsene)

• Prof. Huss - Johannes Gutenberg-Universität, Mainz (Erwachsene und Jugendliche)

• Dr. Oehler - Medizinisches Studienzentrum, Würzburg, Germany (Erwachsene und Jugendliche)

• Dr. Alfred - Praxis für Kinder- und Jugendpsychiatrie, München (nur Jugendliche)

• Prof. Bender - Universitätsklinikum Carl Gustav Carus der TU, Dresden (Erwachsene und Jugendliche)

Kontakt: • marc.brinkman@novartis.com – Medical Advisor Novartis Deutschland

• ingrid.andresen@novartis.com – Lead-CRA, Studienmonitor

• george.apostol@novartis.com – Leiter FXS Program bei Novartis

Deutsche Studienzentren und Kontakt

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Deutsche FXS Beobachtungsstudie

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Studienziel

Erfassung vom FXS Krankheitsbild in Deutschland

• Symptomatik• Soziale Situation• Ausbildung und Arbeit• Behandlung von FXS (medikamentös & nicht medikamentös)• Lebensqualität der betroffenen Familien (wenn möglich Patienten)• Gesundheitsökonomische Parameter

300 Studienteilnehmer in ≥50 Studienzentren (unlimitiert)

Dauer: 3 Jahre, Studienbesuche alle 6 Monate

Teilnahmebedingungen: Zustimmung & FXS Diagnose

Dies ist eine Beobachungsstudie – OHNE Medikamente

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Leitung Leiter: Prof. Hässler (Universität Rostock)

Leitungsausschuss:

Prof. Hässler (Direktor Rostock, Präsident DGKJP)Prof. Pittrow (GWT-Dresden/München)Dr. Elsner (KEH Berlin)Dr. Gaese (TU-München; Sprecherin der Arbeitsgruppe geistige Behinderung der Bundesdirektorenkonferenz)Prof. Huss (Klinikdirektor Mainz, Studienarzt)Prof. Peters (Mainz, SPZ*)Dr. Colla (Charite, Studienarzt)Dr. Kretschmar (Dresden, Expertenkomitee und Sprecher der SPZ* in D)

*SPZ: Sozialpädiatrische Zentren

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Studienkontakte

Marc Brinkman – Projektleiter Novartis Deutschlandmarc.brinkman@novartis.com

+49 911 273 12 102

Mark Tomlinson – Europäische Erweiterungmark.tomlinson@novartis.com

+44 79 66 515 578

George Apostol – Leiter FXS Program bei Novartisgeorge.apostol@novartis.com

+41 61 324 1402

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