Arzneimittelmarkt in Deutschland (3 Jahre AMNOG) · 8 Stand: Januar 2014 Seite 15 Wirtschaftlichkeitsgebot BSG v. 31.05.2006 –B 6 KA 13/05 R - Rn. 44: „Die Verpflichtung eines

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Stand: Januar 2014 Seite 1

Arzneimittelmarkt in

Deutschland

(3 Jahre AMNOG)

R E C H T S A N W Ä L T E

Dr. iur. Gerhard NitzFachanwalt für Medizinrecht


Juristenparadies Überregulierung• FBAG v. 27.7.2001• ABAG v. 19.12.2001• AABG v. 15.2.2002• BSSichG v. 23.12.2002• GMG v. 14.11.2003• AVWG v. 26.4.2006• VÄndG v. 22.12.2006• GKV-WSG v. 26.3.2007• GKV-OrgWG v. 15.12.2008• 15. AMG-Novelle v. 17.7.2009• GKV-ÄndG v. 24.7.2010• AMNOG seit 1.1.2011• GKV-VStG seit 1.1.2012• 3. AMG-ÄndG seit 13.8.2013• 13. SGB V-ÄndG seit 1.1.2014• 14. SGB V-ÄndG vss. ab 1.4.2014

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Pharmaparadies Deutschland

• unmittelbarer Marktzugang mit Zulassung

• freie Preisbildung


Marktdurchdringung neuer Wirkstoffe

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Versorgung mit Biologika bei rheum. Arthritis ab Beginn der Kostenerstattung

Jo ̈nsson B, Kobelt G, Smolen J: The burden of rheumatoid arthritis and access to treatment uptake of new therapies. Eur J Health Econ. 2008;8:61–86

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Umsetzung des Wirtschaftlichkeitsgebots 2010Allgemein: Wirtschaftlichkeitsprüfungen

Generika: Festbeträge Bonus-Malus RabattverträgeGenerikaquoten

Analogpräparate: Festbeträge TherapiehinweiseVerordnungseinschränkungen durch GBABonus-MalusLeitsubstanzquoten„Me-too“-Listen/-Quoten

Spezialpräparate:TherapiehinweiseVerordnungseinschränkungen durch GBAErstattungshöchstgrenzen nach Kosten-Nutzen-Bewertung„Zweitmeinungsverfahren“

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Umsetzung des Wirtschaftlichkeitsgebots 2014

Allgemein: Wirtschaftlichkeitsprüfungen

Generika: Festbeträge RabattverträgeGenerikaquoten

Analogpräparate: Festbeträge TherapiehinweiseVerordnungseinschränkungen durch GBALeitsubstanzquoten„Me-too“-Listen/-QuotenAMNOG-Erstattungsbetrag

Spezialpräparate:TherapiehinweiseVerordnungseinschränkungen durch GBAAMNOG-Erstattungsbetrag







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Diskussionsfelder Generikamarkt

• Rabattverträge: – ca. 50% der Verordnungen– ca. 25% der GKV-Umsätze

• aut idem-Substitution– seit AMNOG auch bei unterschiedlicher

Zulassungsbreite– Regelung zum Wunscharzneimittel läuft leer

• Herstellerabschläge


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Diskussionsfelder Generikamarkt

• Rabattverträge: – ca. 50% der Verordnungen– ca. 25% der GKV-Umsätze

• aut idem-Substitution– seit AMNOG auch bei unterschiedlicher

Zulassungsbreite– Regelung zum Wunscharzneimittel läuft leer

• Herstellerabschläge14. SGB V-ÄndG (Koalitionsvereinbarung): – Fortführung Preismoratorium– Generikarabatt auf 17%?







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WirtschaftlichkeitsgebotBSG v. 31.05.2006 – B 6 KA 13/05 R - Rn. 44:„Die Verpflichtung eines Vertragsarztes, bei zwei zur Behandlung einer bestimmten Gesundheitsstörung zur Verfügung stehenden, medizinisch gleichwertigen Therapieansätzen den kostengünstigeren zu wählen, ist … Kernbestandteil des Wirtschaftlichkeitsgebotes im engeren Sinne (sog Minimalprinzip). Das betrifft nicht die ethisch und rechtlich umstrittene Kosten-Nutzen-Bewertung im weiteren Sinne, also die Frage, ob die Verordnung eines besonders teuren, aber therapeutisch alternativlosen Arzneimittels in dem Sinne wirtschaftlich ist, dass die hohen Kosten den möglicherweise nur sehr begrenzten Nutzen (zB eine kurzfristige Verbesserung der Lebensqualität) rechtfertigen.“


… kurz:Das Wirtschaftlichkeitsgebot fordert

• vom niedergelassenen Arzt

– medizinische Begründbarkeit von Mehrkosten,

– aber keine Kosten-Nutzen-Abwägung

• vom Gemeinsamen Bundesausschuss / IQWiG

– Kosten-Nutzen-Bewertungen

• nun: AMNOG-Erstattungsbetragsverhandlungen

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Pharmaparadies Deutschland?• unmittelbarer Marktzugang mit Zulassung• freie Preisbildung

• aber:– Fülle an Verordnungsregelungen– indirekte Preisregulierung über Festbeträge

« Markt der Spezialpräparate– „jährlich zweistellige Zuwachsraten“– „GKV-Verordnungsanteil: 2,5%“– „GKV-Umsatzanteil: 26%“

(Quelle: AMNOG-E, BT-Drs. 17/2413)

® Fehlsteuerung


AMNOG(BT-Drucks. 17/2413, S. 1)

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Frühe Nutzenbewertung für AM mit neuen Wirkstoffen

Quelle: BMG

09.01.2014© BPI e.V. 20

Zwischenstand Bewertungsverfahren

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In wie viel Verfahren wurde ein Zusatz-nutzen nachgewiesen? (in mind. einer Teilpopulation)

09.01.2014© BPI e.V. 21

Für wie viele Teilpopulationen wurde ein Zusatznutzen nachgewiesen?

09.01.2014© BPI e.V. 22

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09.01.2014© BPI e.V. 23

Der Zusatznutzen in den Teilpopulationen

Der Zusatznutzen in den 114 Teilpopulationen

09.01.2014© BPI e.V. 24

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Wie verteilt sich der Zusatznutzen auf die Gesamtzahl der Patienten?

09.01.2014© BPI e.V. 25

Zwischenstand Verhandlungen nach §130b Abs. 1 SGB V

09.01.2014© BPI e.V. 26

Stand : 07.01.2014

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1. Aufwand

(BT-Drucks. 17/2413, S. 17)


2. Vergleichstherapie

• „Bewertung des Zusatznutzens gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie“ (§ 35a Abs. 1 S. 2 SGB V)

• „Für ein Arzneimittel, das … keinen Zusatznutzen hat …, ist ein Erstattungsbetrag … zu vereinbaren, der nicht zu höheren Jahrestherapiekosten führt als die … zweckmäßige Vergleichstherapie.“ (§ 130b Abs. 3 S. 1 SGB V)

• eine / mehrere Vergleichstherapien?

• welche?

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Quelle: BPI


bisherige Vergleichstherapien(Auswertung BReg vom 17.12.2013, BT-Drucks. 18/188)

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Vergleichstherapie: Auswahlkriterien• § 6 Abs. 1 AM-NutzenV:

– internationaler Standard der evidenzbasierten Medizin– bei mehreren Alternativen: die wirtschaftlichere,– vorzugsweise Festbetragsarzneimittel

• § 6 Abs. 2 AM-NutzenV:– allgemein anerkannter Stand der medizinischen

Erkenntnisse– vorzugsweise Therapie

• Endpunktstudien• in der praktischen Anwendung bewährt• soweit nicht GBA-RL oder Wirtschaftlichkeitsgebot

entgegenstehen


Nicht-Insulin-Antidiabetika• Biguanide

(z.B. Metformin)

• Sulfonylharnstoffe (z.B. Glibenclamid)

• Glinide (z.B. Repa-, Nateglinid)

• Glitazone (z.B. Pio-/Rosiglitazon)

• Alpha-Glukosidasehemmer(z.B. Acarbose)

• GLP-1-Analoga (z.B. Exenatide, Liraglutid)

• DPP-4-Hemmer (z.B. Sitagliptin, Vildagliptin, Saxagliptin)

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Nicht-Insulin-Antidiabetika• Biguanide

(z.B. Metformin) 0,27€ / DDD

• Sulfonylharnstoffe (z.B. Glibenclamid) 0,18 € / DDD

• Glinide (z.B. Repa-, Nateglinid) 1,25 € / DDD

• Glitazone (z.B. Pio-/Rosiglitazon) 2,04 € / DDD

• Alpha-Glukosidasehemmer(z.B. Acarbose) 1,46 € / DDD

• GLP-1-Analoga (z.B. Exenatide, Liraglutid) 3,67 € / DDD

• DPP-4-Hemmer (z.B. Sitagliptin) 1,88 – 2,01 € / DDD


Vergleichstherapie: Auswahlkriterien• § 6 Abs. 3 AM-NutzenV:

– „Für Arzneimittel einer Wirkstoffklasse ist die gleiche zweckmäßige Vergleichstherapie heranzuziehen, um eine einheitliche Bewertung zu gewährleisten.“

– legt Therapie außerhalb der Wirkstoffklasse nahe

• aber:

– Kollision mit Festbetragssystem?

– Instrumentalisierung für Kostenüberlegungen?

– Relevanz der Zulassungsstudie?

– Pyrrhussieg der Pharmaindustrie durch Nachjustierung (3. AMG-ÄndG ab 08/2013)?

– Sind Forschungskosten relevant?

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3. Bewertung

• Bewertung „auf Grund von Nachweisen“ des PU (§ 35a Abs. 1 S. 3 SGB V)

• „Für die erstmalige Bewertung … zum Zeitpunkt der Markteinführung … grundsätzlich die Zulassungsstudien zugrunde zu legen“ (§ 5 Abs. 3 S. 3 AM-NutzenV)

• „… darzulegen, mit welcher Wahrscheinlichkeit … Zusatznutzen vorliegt“ (§ 5 Abs. 4 S. 1 AM-NutzenV)

→ Nutzenprognose, die auf der Basis der vorhandenen Daten versucht, den Zusatznutzen einzuschätzen und Ergebnisunsicherheiten hinnimmt

→ M.E. kein „Alles oder Nichts“ des Nutzenbelegs, sondern abgestufte Anforderungen z.B. an die Signifikanz


Bewertungsaufgabe

• „Im Dossier ist unter Angabe der Aussagekraft der Nachweise darzulegen, mit welcher Wahrscheinlichkeit und in welchem Ausmaß ein Zusatznutzen vorliegt.“ (§ 5 Abs. 4 S. 1 AM-NutzenV)

• Operationalisierung– Ausmaß (erheblich, beträchtlich, gering, nicht

quantifizierbar, kein, geringer) gem. § 5 Abs. 7 AM-NutzenV

– Aussagekraft der Nachweise: Anhaltspunkt, Hinweis, Beleg

– Wahrscheinlichkeit: ?

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Beispiel Fingolimod (Gilenya®)

• schubförmig-remittierende Multiple Sklerose

• bisher: immunmodulierende Therapie mit– Interferon (IFN)– Glatirameracetat

• Fingolimod hat abweichenden Wirkmechanismus

• erste orale Therape

• Zulassungsstudien

– FREEDOMS: 1272 Patienten placebo-kontrolliert

– TRANSFORMS: 1280 Patienten gg IFN-beta 1a


Quelle: Fachinformation Gilenya, Stand: Juni 2012

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Quelle: Fachinformation Gilenya, Stand: Juni 2012


Subgruppen und Vergleichstherapie

(1)hochaktive RRMS, die nicht auf einen vollständigen und angemessenen (normalerweise 1 Jahr) andauernden Zyklus mit IFN-ß angesprochen haben® Glatirameracetat

(2)hochaktive RRMS, noch keine ausreichende Therapie mit IFN-ß® IFN-ß

(3)rasch fortschreitende schwere RRMS® IFN-ß

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Nutzenbewertung• Vorteil orale Therapie?

• IFN-ß-Vorbehandelte gg Glatirameracetat (4.300 Pat.)– indirekter Vergleich– Identifikation der Vorbehandelten– Glatirameracetat-Studien® kein Zusatznutzen

• nicht ausreichend mit IFN-ß-Vorbehandelte (3.700 Pat.)– Streit mit IQWiG um Abgrenzung– Subgruppenanalyse zu spät® kein Zusatznutzen

• rasch fortschreitende RRMS (1.500 Pat.)– 57 (von 1280) Patienten: Signifikanz?®Anhaltspunkt für geringen Zusatznutzen (Reduktion

grippeähnlicher Symptome)


Probleme der Bewertungspraxis

• Validierung von Surrogatparametern, die von den Zulassungsbehörden akzeptiert wurden

• Operationalisierung der Vorgabe, die Wahrscheinlichkeit eines Zusatznutzens zu bewerten

• Anforderungen an statistische Signifikanz?

• Instrumentalisierung der Methodik zur Ergebnissteuerung?

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4. Bestandsmarkt-NB• AMNOG-Einsparziel iHv 2 Mrd. € allenfalls über

Bestandsmarkt-Bewertung realisierbar

• Wettbewerbsaufruf und/oder Aufruf wgVersorgungsrelevanz?

• Umgang mit weiteren Indikationen?

• Gleichbehandlungsanspruch

• Aufwand

• Begrenzung durch Unterlagenschutz (2018?)

® Koalitionsvereinbarung 2013 und 14. SGB V-ÄndG:

Stopp (und Fortführung Preismoratorium)


5. Orphan drug-Nutzenbewertung„Ein Arzneimittel wird als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen, wenn der Investor nachweisen kann, dass

…

in der Gemeinschaft noch keine zufriedenstellende Methode für die Diagnose, Verhütung oder Behandlung des betreffenden Leidens zugelassen wurde

oder

dass das betreffende Arzneimittel - sofern eine solche Methode besteht - für diejenigen, die von diesem Leiden betroffen sind, von erheblichem Nutzen sein wird.“ (Art. 3 Abs. 1 VO (EG) Nr. 141/2000)

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Gesetzliche Regelung

• „Für Arzneimittel, die zur Behandlung eines seltenen Leidens nach der Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden zugelassen sind, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung als belegt; Nachweise nach Satz 3 Nummer 2 und 3 müssen nicht vorgelegt werden.“ (§ 35a Abs. 1 S. 10 SGB V)

• „normale“ NB ab 50 Mio € GKV-Umsatz binnen 12 Monaten


§ 12 Nr. 1 Kap. 5 VerfO GBA

„Der medizinische Zusatznutzen nach § 35a Absatz 1 Satz 3 Nummer 2 und 3 SGB V gilt durch die Zulassung als belegt; Nachweise gemäß § 5 Absatz 1 bis 6 müssen nicht vorgelegt werden. § 5 Absatz 7 bleibt hiervon unberührt; das Ausmaß des Zusatznutzens ist für die Anzahl der Patienten und Patientengruppen, für die ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht, nachzuweisen.“

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6. Rechtsschutzbeschränkung

• „Eine gesonderte Klage gegen die Nutzenbewertung nach Absatz 2, den Beschluss nach Absatz 3 und die Einbeziehung eines Arzneimittels in eine Festbetragsgruppe nach Absatz 4 ist unzulässig.“ (§35a Abs. 8 S. 1 SGB V)

• Vereinbar mit Art. 19 Abs. 4 GG („effektiver Rechtsschutz“)?

• Keine Anwendung auf G-BA-Beschluss jedenfalls für

– in eigenen Rechten betroffene pU (z.B. Komparator)

– Vertragsärzte


Erstattungsbetragsverhandlungen

• Grundlage Rahmenvereinbarung

Pharmaverbände - GKV-SV

• Opt out-Option

• Kein Zusatznutzen: keine höheren

Jahrestherapiekosten als zVT

• Zusatznutzen: Zuschlag (in €) auf

Jahrestherapiekosten der zVT

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Erstattungsbetragsverhandlungen

• Kriterien

– G-BA-Nutzenbewertungs-Beschluss

– Dossier

– tatsächliche Abgabepreise in anderen europ. Ländern

– Jahrestherapiekosten vergleichbarer AM

– nicht geregelt: Forschungs- und Entwicklungskosten

• Bei mehreren Patientenpopulationen

– Mischpreis?

– Wirtschaftlichkeit?


Erstattungsbetrag und vertragsärztliche

Wirtschaftlichkeitsprüfung

• Vereinbarung „soll vorsehen, dass Verordnungen des Arzneimittels von der Prüfungsstelle als Praxisbesonderheiten … anerkannt werden, wenn der Arzt die dafür vereinbarten Anforderungen an die Verordnung eigehalten hat.“ (§ 130b Abs. 2 S. 1 SGB V)

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Stand: November 2013 Seite 52

Wirtschaftlichkeit nach Bekannt-machung des Erstattungsbetrags

• Indikation mit Zusatznutzen: +

• Indikation ohne Zusatznutzen :– patientenindividuelle Gründe für Auswahl statt VT: +

– keine patientenindividuelle Gründe: ?

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Erstattungsbetrag als Mischpreis

• Achtung: alle leugnen Algorithmen!

• Annahmen:

– Kosten AM: 200,-€

– Kosten zwVT: 100,-€

– „Wert“ in Indikation mit ZN (50%): 180,-€

– „Wert“ in Indikation ohne ZN (50%): 100,-€

• Lösung:

– Erstattungsbetrag: 140,-€


Wirtschaftlichkeit nach Bekannt-machung des Erstattungsbetrags

• Indikation mit Zusatznutzen: +

• Indikation ohne Zusatznutzen:– patientenindividuelle Gründe für Auswahl statt VT: +

– keine patientenindividuelle Gründe: ?

• Indikation ohne Zusatznutzen reduziert Erlös, ist aber faktisch von Verordnungen ausgeschlossen

• Berücksichtigung weiterer Arzneimittel?

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Überlegungen zuErstattungsbeträgen

• nutzenangemessene Preise?

• ethische Bewertung?

• Relevanz des europäischen Preisniveaus

• Relevanz der F&E-Kosten?

• Relevanz der Chance auf Innovation?

• Import nach Marktrücknahme?

• Parallelexport?


GKV-SV:(Stand 18.09.2013)

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GKV-SV-AMNOG-Forderungen• keine einjährige Preisfreiheit,

– entweder durch Nacherstattung ab Zeitpunkt der Markteinführung

– oder Nutzenbewertung ab positive opinion (3,5 Monate vor Zulassung) und Erstattungsbetrag ab Markteinführung

• Nutzenbewertung auch für neues Anwendungsgebiet im Bestandsmarkt

• Möglichkeit geringeren Nutzens öffnen

• Erstattungsbetrag (statt ApU) als Basis von Handelsspannen, Parallelimportförderung und Herstellerabschlag

• volle orphan drug-Bewertung ab 30 Mio. € GKV-Umsatz

• Regelung zu Importarzneimitteln


Arzneiverordnungspraxis und Wirtschaftlichkeitsprüfungen

• Richtgrößenprüfungen seit 1998

• AMNOG: Begrenzung des ersten Regresses auf max. 25.000,-€ für 2 Jahre

• GKV-VStG: Beratung statt Regress

• Koalitionsvereinbarung 2013:

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offene Punkte

• allgemein: Umgang mit Unsicherheit und Ethik

• Positivliste?

• Polypharmazie

• Genderbias/Besonderheiten der Geriatrie

• personalisierte Medizin

• Internationale Kooperation: EUnetHTA

R E C H T S A N W Ä L T E

I c h d a n k e f ü r I h r e A u f m e r k s a m k e i t

Dr. iur. Gerhard NitzWalter-Benjamin-Platz 6 , D - 10629 Berlin

Tel: 030 - 327 787 22 | Fax: 030 - 327 787 [email protected]

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Arzneimittelmarkt in Deutschland (3 Jahre AMNOG) · 8 Stand: Januar 2014 Seite 15 Wirtschaftlichkeitsgebot BSG v. 31.05.2006 –B 6 KA 13/05 R - Rn. 44: „Die Verpflichtung eines